Genervon Biopharmaceuticals har inlett en fas 2-studie för att testa dess experimentella drog GM604 hos personer med amyotrofisk lateralskleros

• En fas 2 studie för att testa den experimentella drogen GM604 hos personer med ALS har öppnat på två försök platser i Förenta staterna.
• Studien, som förväntas att registrera 12 vuxna med ALS, är utformad för att testa säkerhet och tolerabilitet för GM604.

Enligt Genervon, är GM604 molekylens struktur är identisk med en av nio aktiva delar av ett neurotrofin kallas motoneuronotorphic faktor (MNTF). Företaget säger att det ger neuroprotection via styrning och reglering av många ALS-associerade gener och signalvägar.

GM604, utvecklad av Genervon Biopharmaceuticals i Pasadena, Kalifornien, är baserad på "ledar-regulatorer", som är molekyler som finns i tidigt stadium mänsklig utveckling som styr

utvecklingen av det mänskliga nervsystemet.

Läs Mer Här

http://alsn.mda.org/news/trial-tests-master-regulator-als

Stamceller har bromsat utvecklingen av Lou Gehrig sjukdom, som är en förödande sjukdom med med en överlevnad på två-till-fem års ,.

"Vi har nu förlängt livet för patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) och avsevärt förbättrat kvaliteten på deras liv. De lever nu ett liv med bättre kvalitet med sin sjukdom, "säger Neuralstem vd Richard Garr.

Man har odlata humana fetala neurala stamceller i 700-800 dagar Detta har utförts av Neuralstem De 6 personer som har blivit förbättrade från sina symptom visade i studien på att den  muskulära försämringen avtagit med stamcells behandlingen .

Även den klassiska proggressionen hos dessa 6 st ALS personer som deltog i studien har stannat upp  säger American Neurological Association vd Eva Feldman.

Detta är ovanligt, säger Feldman, som är studie principen utredare, och forskningschef för ALS Clinic vid University of Michigan Health System

Innan operationen hade de som uppvisade de fantastiska resultaten endast haft diagnosen i upp till eller mindre än 2 år . Samtliga av dem saknade också tal och svälj komplikationer av "bulbära ALS."

Nio andra patienter, varav åtta antingen hade bulbära ALS, eller avancerad ALS sjukdom med 5 eller mer än 5 år svarade inte på behandlingen . Så förbättringarna visas endast förekomma hos patienter i ett tidigare skede av sjukdomen

I januari fick Neuralstem ett godkännande från FDA  för att prova samma metod i ryggmärgen med stamceller på patienter med kronisk ryggmärgsskada som leder till fullständig förlamning. Cellerna kommer att ges en-till-två år efter skadan. Denna vecka, rapporterade University of San Diego neurologen Martin Marsala Neuralstem celler avsevärt lindrar vissa motoriska och sensoriska skador hos råttor med akut ryggmärgen skada

Läs Mer Här

http://www.biosciencetechnology.com/articles/2013/05/fda-approved-stem-cell-trial-dramatically-slows-als