Direktlänk till inlägg 15 augusti 2017

ALS OCH FORSKNING

Av judi - 15 augusti 2017 23:49


Forskare har funnit ett sätt att bryta ner aggregerade RNA-molekyler som orsakar sjukdomar som vissa ärftliga former av amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Testet av det nya verktyget i laboratorie på celler som härrör från ALS-patienter med sådana mutationer ,påvisade laget att RCas9 kunde elimineras till minst 95 procent av ackumulerat RNA, sedda som täta kluster eller foci i cellerna.


De upptäckte också att använda RCas9 frigjorde proteiner som normalt binder till RNA i celler. När onormalt RNA börjar ackumuleras i en cell blir dessa proteiner bundna ihop med aggregaten, i stället för att binda sig till sina naturliga mål.

Forskare sade att behandlade patientrelaterade celler så småningom liknade friska celler.

För att systemet ska vara användbart som en mänsklig terapi måste den passa in i ett virus - vilket är det vanligaste sättet att leverera genterapi.

 

Normal Cas9 är för stor för att passa in i det vanligtvis använda viruset. Laget löste problemet genom att ta bort delar av Cas9-enzymet som krävdes för att kunna skära DNA, vilket gör enzymet tillräckligt litet för att passa.
Ändå måste många fler frågor besvaras innan metoden kan provas hos patienter.

"Vi är verkligen glada över det här arbetet eftersom vi inte bara definierade en ny potentiell terapeutisk mekanism för CRISPR-Cas9, påvisades hur det skulle kunna användas för att behandla en hel grupp av tillstånd för vilka det inte finns några framgångsrika behandlingsalternativ", säger David Nelles , Doktorand, en av två ledande studieförfattarna.

En onormal sekvens gör också att RNA ackumuleras i celler, störande andra celloperationer. Detta kan ses i ALS som går i familjer och i sjukdomar som myotonisk dystrofi och Huntingtons.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/08/15/revamped-gene-editing-system-targets-rna-aggregates-found-in-inherited-als/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Onsdag 23 maj 21:25

25 år av forskning börjar ge resultat. UMEÅ.De som lämnade prover när ALS-forskningen i Umeå drog i gång för 25 år sedan kunde inte själva få ta del av vad den framgångsrika forskningen har lett till. Men nu kan deras barn och barnbarn se fram emot...

Av judi - Måndag 21 maj 22:58

DOMSTOLS TROTS   Oklarheterna om vad som ger rätt till statlig assistansersättning dröjer kvar, trots några snabbutredda justeringar.   Samtidigt som regeringen sätter sitt hopp om klarhet till den stora LSS-utredningen anmäls Försäkringskas...

Av judi - Söndag 20 maj 18:29

  Gud, i dina händer vilar jag i tro, vilar i din värme och din ro. Varje brustet hjärta, varje skadad själ famnar du i nåd och gör den hel. Nära vill jag leva, nära dig, min Gud, i din omsorg finner själen ro. Nära vill ...

Av judi - Söndag 20 maj 18:15

Pingsten är den heliga andens högtid. En högtid där vi blir påminda om att Gud finns både mitt bland oss och inom oss. Den heliga anden är Guds osynliga närvaro. ...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

104 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se