Forskare har funnit ett sätt att bryta ner aggregerade RNA-molekyler som orsakar sjukdomar som vissa ärftliga former av amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Testet av det nya verktyget i laboratorie på celler som härrör från ALS-patienter med sådana mutationer ,påvisade laget att RCas9 kunde elimineras till minst 95 procent av ackumulerat RNA, sedda som täta kluster eller foci i cellerna.

De upptäckte också att använda RCas9 frigjorde proteiner som normalt binder till RNA i celler. När onormalt RNA börjar ackumuleras i en cell blir dessa proteiner bundna ihop med aggregaten, i stället för att binda sig till sina naturliga mål.

Forskare sade att behandlade patientrelaterade celler så småningom liknade friska celler.

För att systemet ska vara användbart som en mänsklig terapi måste den passa in i ett virus - vilket är det vanligaste sättet att leverera genterapi.

Normal Cas9 är för stor för att passa in i det vanligtvis använda viruset. Laget löste problemet genom att ta bort delar av Cas9-enzymet som krävdes för att kunna skära DNA, vilket gör enzymet tillräckligt litet för att passa.
Ändå måste många fler frågor besvaras innan metoden kan provas hos patienter.

"Vi är verkligen glada över det här arbetet eftersom vi inte bara definierade en ny potentiell terapeutisk mekanism för CRISPR-Cas9, påvisades hur det skulle kunna användas för att behandla en hel grupp av tillstånd för vilka det inte finns några framgångsrika behandlingsalternativ", säger David Nelles , Doktorand, en av två ledande studieförfattarna.

En onormal sekvens gör också att RNA ackumuleras i celler, störande andra celloperationer. Detta kan ses i ALS som går i familjer och i sjukdomar som myotonisk dystrofi och Huntingtons.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/08/15/revamped-gene-editing-system-targets-rna-aggregates-found-in-inherited-als/

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...