Den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har beviljat läkemedelsstatus som orphan drug  till NPT520-34, en undersökande anti-neuroinflammatorisk molekyl, för behandling av amyotrofisk lateral skleros (ALS), meddelade Neuropore Therapies.

"Vi är mycket nöjda med att få den här särläkemedelsbeteckningen från FDA: s kontor för  produktutveckling för NPT520-34 för behandling av ALS, en förödande sjukdom med ett mycket högt otillfredsställt medicinskt behov," Errol De Souza, VD och koncernchef för Neuropore,sas det i ett pressmeddelande.

NPT520-34 är en liten oral molekyl utformad för att pasera  blod-hjärnbarriären - ett mycket selektivt membran som skyddar centrala nervsystemet med dess cerebrospinalvätska från den allmänna blodcirkulationen - och minskar inflammationen i hjärnan.

Prekliniska studier gjorda på djurstudier av ALS, Parkinsons och Alzheimers sjukdom har visat att den antiinflammatoriska verkan av NPT520-34 minskar produktionen av neurotoxiska proteiner, såsom superoxiddismutas-1, alfa-synuklein och beta-amyloid.

Neuropore syftar till att starta en biomarkörbaserad studie för att utvärdera mekanismerna bakom de terapeutiska effekterna av NPT520-34 år 2020.

"Vi går vidare med studier med flera doser på friska frivilliga för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för NPT520-34 tillsammans med biomarkörer innan vi fortsätter till studier på patienter," sade De Souza.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/08/20/npt520-34-granted-fda-orphan-drug-designation-als/

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...