Orphazyme meddelar att man med  Globala kliniska prövningar kommer att fortsätta sitt samarbete genom att långsiktigt förlängning av  en fas 3-studie av arimoclomol en potentiell oral behandling för amyotrofisk lateralskleros (ALS).

ORARIALS-01 är en randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind studie (NCT03491462) pågår vid 30 centra i Nordamerika och Europa.Det utvärderar effektiviteten och säkerheten för arimoklomolkapslar hos 245 vuxna med ALS som haft första symptommed  svaghet - definierat som svaghet i extremiteterna, svalj / talproblem eller andnöd -18 månader innan studiens start.

Studien är nu fullständigt registrerad och började dosera en första person i augusti 2018. Efter ett screenings- / baslinjestadium randomiseras patienterna 2: 1 till antingen arimoclomol eller placebo under 76 veckor.Upp till 18 patienter på stabil behandling med Radicava (edaravone) av Mitsubishi Tanabe kommer också att delta i studien i U.S