Forskningen är ett internationellt samarbete som sponsras av ett amerikanskt läkemedelsbolag.
Tofersen är en ny form av genterapi som hämmar nyproduktionen av så kallat SOD1-protein. Proteinet, när det muterar, tror man kan vara en av orsakerna till ALS.
Forskarna gjorde så kallade fas 1- och fas 2-studier för att undersöka säkerheten i att använda läkemedlet på patienter med ALS som har SOD1 genmutation.
Oväntade effekter
Men forskarna upptäckte att läkemedlet, hos de patienter som fick de högsta doserna, också fördröjde sjukdomsutvecklingen och medförde bättre muskelfunktion och lungstyrka än hos de patienter som fick placebo eller låga doser av läkemedlet.
Man såg också att graden av nervskador minskade betydligt hos de patienter som fått läkemedlet.
En större fas-3 studie på ALS-patienter med SOD1 genmutation har nu påbörjats för att undersöka om resultaten kan bekräftas ytterligare.
Hittat Här
https://www.svt.se/nyheter/lokalt/vasterbotten/ny-forskning-om-lakemedel-mot-als-visar-lovande-resultat?fbclid=IwAR1YlNegUS6tkywPmvpEVNWjMnLBcwSKYdZ-fyy98gvp7mR72aYaOvXHbus
