Direktlänk till inlägg 18 mars 2021
Den första patienten har registrerats i en klinisk fas 2a-studie som undersöker Helixmiths genterapi Engensis (VM202) för behandling av amyotrof lateral skleros (ALS), meddelade företaget.
REViVALS-1A-studien (NCT04632225) avser att rekrytera 18 patienter på fyra kliniska platser i USA.
Registreringen är öppen för vuxna ALS-patienter som har uppvisat motoriska symtom i sina Lemmar i mindre än fyra år .Den första patienten registrerades av Yessar Hussain, läkare vid Austin Neuromuscular Center, Texas, det enda centret som för närvarande rekryterar deltagare.
Engensis är en DNA-baserad terapi med instruktioner för att producera mer av ett protein som kallas hepatocytillväxtfaktor (HGF).
HGF hjälper till att bilda nya blodkärl, förhindrar muskelatrofi (krympning) och deltar i nervcellernas tillväxt och överlevnad, vilket potentiellt främjar nervregenerering.Genom att öka HGF-produktionen kan Engensis hjälpa till att minska den progressiva förlusten av motorstyrning som kännetecknar ALS.
Studiens huvudmål är att bedöma Ensensis säkerhet och tolerans.
'Sekundära åtgärder inkluderar förändringar i muskelfunktion, muskelstyrka, livskvalitet, patient- och kliniskt rapporterade resultat, andningsfunktion och överlevnad.
Under försöket kommer muskelbiopsier också att samlas in för att leta efter skillnader i muskelatrofi-biomarkörer.Topplinjedata från studien förväntas 2022. I avvaktan på positiva resultat planerar Helixmith att genomföra en utökad fas 2b-studie för att fortsätta undersöka behandlingen.
Hittat Här
First Patient Enrolled in Phase 2a Trial of Engensis, Potential ALS Gene Therapy (alsnewstoday.com)
Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...
Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka. Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...
Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa. Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...
Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...
Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...