Inlägg publicerade under kategorin ALS -FORSKNING
PrimeC är säkert och tolereras väl för behandling av amyotrof lateral skleros (ALS) och visade tecken på att bromsa sjukdomsprogression hos patienter, enligt resultat från en nyligen avslutad fas 2a-studie.
Alla 15 deltagarna i den kliniska studien NST002 (NCT04165850) har valt att fortsätta att få behandlingen i en utvidgningsstudie, meddelade NeuroSense Therapeutics i ett pressmeddelande.
En del av företagets planer är att göra denna behandling tillgänglig för ALS-patienter inom de närmaste fyra åren .NeuroSense .placebokontrollerade studie med en uppgraderad formulering för att bekräfta fördelarna med PrimeC i ALS. Det behandlades och bekräftades nu med 12 månaders data.
PrimeC har vunnit särläkemedelsbenämning i både Europa och USA.
PrimeC är en kombinationsbehandling som består av läkemedlen ciproflaxacin och celecoxib. Ciprofloxacin är ett antibiotikum som ofta används för att behandla bakterieinfektioner och celecoxib är ett receptfritt icke-steroide antiinflammatoriskt medel, som liknar aspirin och ibuprofen.
Vi är glada över läkemedlets potentiella effekt, trots den begränsade storleken på försökspopulationen, och är hoppfulla och entusiastiska för inledningen av en större studie", säger Vivian Drory, MD, huvudutredare för NST002-studien
hittat Här
PrimeC Safe, Well-tolerated; Earns US Patent Allowance for ALS (alsnewstoday.com)
Neurologist, Dr. Richard Bedlack, MD PhD runs the ALS Clinic at Duke Medical School. He is a pioneer in the ALS Community, leading the research into the causes of ALS reversals. As of July 29, 2020, he has confirmed 48 reversals. In this presentation, he discussed that research as well as new studies he's conducting into Gut Health, Clenbuterol and Methycobalamin.
– Vi kunde se att en specifik antikropp bromsade spridning av felveckade proteinklumpar och utveckling av ALS (amyotrofisk lateralskleros) i möss. Det talar för att immunterapi kan vara en möjlig väg för att bromsa sjukdomen vid vissa typer av ALS, säger Ulrika Nordström, forskare på Umeå Universitet.
Bland olika kandidater har man identifierat en speciell antikropp med det vetenskapliga namnet aSOD1143-153 som binder muterat, felaktigt veckat protein, men inte normalt SOD1.
I försök på möss som behandlades med antikroppen kunde man se att spridningen av felveckat SOD1-protein dämpades och att sjukdomsutvecklingen därmed saktade in. En annan antikropp, som binder en annan del av proteinet visade sig istället ha rakt motsatt effekt, och behandling resulterade istället till att sjukdomsutvecklingen accelererades.
Aggregate-selective antibody attenuates seeded aggregation but not spontaneously evolving disease in SOD1 ALS model mice, Acta Neuropathologica Communications, (Manuela Lehmann, Matthew Marklund, Anna-Lena Bolender, Elaheh E. Bidhendi, Per Zetterström, Peter M. Andersen, Thomas Brännström, Stefan L. Marklund, Jonathan D. Gilthorpe, Ulrika Nordström).
Ulrika Nordström, institutionen för klinisk vetenskap, Umeå universitet, ulrika.nordstrom@umu.se
Hittat Här
Immunterapi med antikropp – möjlig väg att bromsa ALS | | forskning.se
En första patient har doserats i fas 2-studien som undersöker pegcetacoplan (APL-2), Apellis Pharmaceuticals 'kandidatterapi för amyotrof lateral skleros (ALS), meddelade företaget och Swedish Orphan Biovitrum (Sobi).
Den potentiellt centrala prövningen, som heter MERIDIAN (NCT04579666), registrerar för närvarande patienter vid Austin Neuromuscular Center.
Det syftar till att rekrytera 228 vuxna med sporadisk ALS och symptomdebut under de senaste 18 månaderna på Texas-platsen, med andra centra som förväntas läggas till.
"Vi är mycket glada att den första patienten i den kliniska fas 2-studien har doserats eftersom det finns ett brådskande behov av en behandling för patienter med ALS", säger Ravi Rao, chef för FoU och medicinsk chef på Sobi, i ett pressmeddelande. "
I samarbete med Apellis ser vi fram emot att utvärdera potentialen hos pegcetacoplan hos patienter med ALS."
Komplementssystemet, en grupp proteiner i blodet som ingår i immunsystemet, antas delta i uppkomsten och utvecklingen av flera sjukdomar.
Hos ALS-patienter finns överdrivna nivåer av en nyckelkomponent i det systemet, kallat komplementprotein 3 (C3), vid neuromuskulära korsningar - den plats där nervceller och muskelfibrer kommunicerar för att kontrollera rörelse.
Dessa höga nivåer antas utlösa de inflammatoriska reaktionerna som bidrar till motorneurons död.
Pegcetacoplan är en hämmare av C3-proteinet, utformat för att sänka inflammation vid neuromuskulära korsningar och så bevara motorneuroner, som går förlorade under ALS.
I studien tilldelas patienter slumpmässigt antingen pegcetacoplan eller placebo, båda administreras som injektioner under huden (subkutan) två gånger i veckan under ett år.
Alla inskrivna kan fortsätta att ta sin nuvarande standard behandling för ALS under tiden studien pågår .
Patienter som avslutar försökets första år kan sedan gå med i det "open Label" andra året, där samtliga deltagare kommer att få pegcetacoplan.
Hittat Här
Dosing Begins in Phase 2 Study of Pegcetacoplan in ALS Patients (alsnewstoday.com)