Senaste inläggen
Genetisk testning rekommenderas för alla ALS-patienterMer än en fjärdedel av patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) - med eller utan ALS-familjehistoria - har mutationer i gener som är associerade med sjukdomen, enligt en studie på cirka 1000 patienter i Italien.
Dessa resultat bidrar till den ökande mängd bevis som framhäver att ALS-kopplade mutationer och riskfaktorer hos både familjära och sporadiska ALS-patienter är vanligare än man tidigare trott.Som sådan rekommenderar forskarna att genetisk testning erbjuds alla ALS-patienter, oavsett familjehistoria, för diagnostiska och prognostiska ändamål.
Hittat Här
#AANAM – Researchers Advise Genetic Testing for All ALS Patients (alsnewstoday.com)
Utlåtande från ALS Center Karolinska med anledning av tauroursodeoxycholsyra (TUDCA) och eventuell behandling vid ALS.
Den senaste tiden har vi upplevt en ökande mängd frågor kring preparatet TUDCA. Vi har därför ställt samman denna text med information om preparatet.
TUDCA är en vattenlöslig gallsyra som förekommer naturligt i små mängder i mänsklig galla. Det har rapporterats positiva effekter av TUDCA i djurmodeller av neurodegenerativa sjukdomar, men substansen är inte godkänd som läkemedel vare sig i Sverige, EU eller USA.
Verkningsmekanismen är inte helt kartlagd, men sannolikt minskar TUDCA protein-relaterad cellstress och vävnadsinflammation samt förbättrar mitokondriefunktion (cellens kraftstation).
Åtminstone två kliniska Fas II-prövningar har utvärderat effekten av oral behandling med TUDCA för patienter med ALS:
· i tablettform (studie 1), och
Dessa studier har gett indikationer om att TUDCA delvis kan bromsa den muskulära svagheten som utvecklas vid ALS, mätt med funktionsskalan ALSFRS-R.
I dessa studier behandlades patienterna, utöver behandling med Riluzole (Rilutek, Glentek), med 1 gram TUDCA två gånger per dag, (studie 1) eller i motsvarande dos som kombinations-läkemedel tillsammans med natriumfenylsmörsyra (PBA; studie 2).
Behandlingstiden i studierna var 1 år (studie 1) respektive 6 månader (studie 2). Studier med fler patienter behövs för att säkerställa resultaten, undersöka biverkningsrisken i en större patientgrupp och utvärdera om läkemedlet har effekt på överlevnad.
Hittat Här
Information om TUDCA - Karolinska Universitetssjukhuset
Påskdagen idag .Ytterligare en helg utan att kunna gå till kyrkan 2ndra året med Corona .Folk har tröttnat på Corona ,de håller inte avstånd längre ute i butikerna .
Det är ändå anmärknigsvärt att man kan åka till Ullared ,packat med folk men inte gå i kyrkan ,max 8 personer ,vilket måste anmälas först innan man kan gå in.Varför skall vissa delar av samhället släckas ner medans andra delar inte behöver följa regler ?
Märkliga tider med COVID -19 .Inget är logist längre Jag sökte rehabilitering Jag blev nekad detta för att man anser att "jag " kan drabbas av alvarlig Covid !!?
Jag har haft corona ,dessutom är jag vaccinerad ! Alltid har de några förbannade ursäkter för att inte just jag skall få min intensiv rehab .
Sist sa de att det inte hjälper på mig ,rehabilitering ?
Då fick jag ändå åka till Valjeviken ,på nåder.
De har så godtyckliga svar ,plötsligt uppkommna regler .
Förundersökningen lades ner. Samtidigt vill Ivo att hans legitimation ska dras in. Men Staffan Bergström är beredd att gå till högsta instans för att få ett prejudicerande uttalande kring fallet där han hjälpte en svårt sjuk man att dö.
Den första patienten har registrerats i en klinisk fas 2a-studie som undersöker Helixmiths genterapi Engensis (VM202) för behandling av amyotrof lateral skleros (ALS), meddelade företaget.
REViVALS-1A-studien (NCT04632225) avser att rekrytera 18 patienter på fyra kliniska platser i USA.
Registreringen är öppen för vuxna ALS-patienter som har uppvisat motoriska symtom i sina Lemmar i mindre än fyra år .Den första patienten registrerades av Yessar Hussain, läkare vid Austin Neuromuscular Center, Texas, det enda centret som för närvarande rekryterar deltagare.
Engensis är en DNA-baserad terapi med instruktioner för att producera mer av ett protein som kallas hepatocytillväxtfaktor (HGF).
HGF hjälper till att bilda nya blodkärl, förhindrar muskelatrofi (krympning) och deltar i nervcellernas tillväxt och överlevnad, vilket potentiellt främjar nervregenerering.Genom att öka HGF-produktionen kan Engensis hjälpa till att minska den progressiva förlusten av motorstyrning som kännetecknar ALS.
Studiens huvudmål är att bedöma Ensensis säkerhet och tolerans.
'Sekundära åtgärder inkluderar förändringar i muskelfunktion, muskelstyrka, livskvalitet, patient- och kliniskt rapporterade resultat, andningsfunktion och överlevnad.
Under försöket kommer muskelbiopsier också att samlas in för att leta efter skillnader i muskelatrofi-biomarkörer.Topplinjedata från studien förväntas 2022. I avvaktan på positiva resultat planerar Helixmith att genomföra en utökad fas 2b-studie för att fortsätta undersöka behandlingen.
Hittat Här
First Patient Enrolled in Phase 2a Trial of Engensis, Potential ALS Gene Therapy (alsnewstoday.com)
PrimeC är säkert och tolereras väl för behandling av amyotrof lateral skleros (ALS) och visade tecken på att bromsa sjukdomsprogression hos patienter, enligt resultat från en nyligen avslutad fas 2a-studie.
Alla 15 deltagarna i den kliniska studien NST002 (NCT04165850) har valt att fortsätta att få behandlingen i en utvidgningsstudie, meddelade NeuroSense Therapeutics i ett pressmeddelande.
En del av företagets planer är att göra denna behandling tillgänglig för ALS-patienter inom de närmaste fyra åren .NeuroSense .placebokontrollerade studie med en uppgraderad formulering för att bekräfta fördelarna med PrimeC i ALS. Det behandlades och bekräftades nu med 12 månaders data.
PrimeC har vunnit särläkemedelsbenämning i både Europa och USA.
PrimeC är en kombinationsbehandling som består av läkemedlen ciproflaxacin och celecoxib. Ciprofloxacin är ett antibiotikum som ofta används för att behandla bakterieinfektioner och celecoxib är ett receptfritt icke-steroide antiinflammatoriskt medel, som liknar aspirin och ibuprofen.
Vi är glada över läkemedlets potentiella effekt, trots den begränsade storleken på försökspopulationen, och är hoppfulla och entusiastiska för inledningen av en större studie", säger Vivian Drory, MD, huvudutredare för NST002-studien
hittat Här
PrimeC Safe, Well-tolerated; Earns US Patent Allowance for ALS (alsnewstoday.com)