Så er den første dag i Brussels afsluttet. Her kommer en kort resumé over de foredrag jeg var med til.

Opening session: vi ved nu rigtig meget om ALS patogenese og vi ved meget om sygdommen. Vi har også gode drug candidates (medicin som har gode potentialer), vi har muligvis gode dyremodeller, men den største udfordring ligger i at få lavet gode phase 1 og phase 2 studier. Phase 3 studier har vi også styr på.

Jeg må sige at jeg er enig her. Rigtig mange clinical trials (der hvor vi prøver ny behandling) ser meget lovende ud efter phase 1 og phase 2 trials, men som fejler stort i den sidste og afgørende phase (phase 3).

Her blev der forslået mulige veje at gå for at forbedre phase 1 og phase 2 studier, og hvordan vi kan forkorte processen fra en idé til et nyt medicin. Jeg fornemmer at dette blev positivt modtaget og at vi i den nærmeste fremtid vil se anderledes set-up når det gælder ALS forsøg.

Mange af jer ved det sikkert ikke, men det findes noget som hedder Prize4life.

Her kan forskere vinde 1 million dollars (ca 6 million NOK) hvis de vinder en af de 4 kategorier. En af kategorierne går bl.a ud på at man får pengene hvis man kan forlænge livet af ALS mus med 25%.

En anden vigtig kategori giver også 1 million dollars hvis man vinder biomarker kategorien (finder en god biomarker til at diagnosticere ALS eller følge sygdommens udvikling).

En forsker vandt denne pris tilbage i 2011 for at udvikle EIM, som nogle af jer muligvis kender. Nå.. tilbage til konferencen..

Jeg vil ikke gå i detaljer her om hvad er vigtigt i clinical trials og hvad vi skal forbedre for at kunne gøre det bedre, men interesserede er velkommen til at sende en mail til mig for yderligere forklaring.

Næste session handlede om diagnosis/prognosis. Her blev der bl.a snakket om forsinkelser og at de er alt for lange.

I gennemsnit går der knap 12 måneder fra patienten mærker første symptomer til patienten får diagnosen (bl.a. på grund af forkert diagnose, unødvendige tests og operationer).

Hertil kommer så en anden forsinkelse, nemlig tiden som går fra diagnosen bliver stillet til patienten indtager medicin. Kun 15% af patienter starter på Rilutek indenfor 6 måneder efter diagnose.

Hertil kan vi så tilføje en rigtig lang forsinkelse af ukendt længde i det som kaldes pre-symptomatic period, det vil sige månederne og årene inden de første symptomer kommer. Der sker ændringer inde i kroppen over tid, som så ender med at blive så store at patienten får de første symptomer.

Det er meget vigtigt at patienten kan starte på en behandling hurtigst muligt, og derfor er dette et meget vigtigt område. Det bedste ville være hvis behandling kan starte inden de første symptomer udvikler sig, ligesom i Huntingtons Disease, men der kan behandling starte mange år før symptomerne kommer.

Jeg kan i øvrigt tilføje at de første symptomer kommer når ca 30% af motor neuroner som forbinder til en muskel er forsvundet. Så I kan se at det er vigtigt at kunne gribe ind FØR symptomerne starter. Det vil gøre det meget nemmere at stoppe udviklingen og få en normal tilstand igen.

Biomarkers får også en del plads og opmærksomhed. Med biomarkers menes udvikling af tests til at enten bekræfte ALS hurtigst muligt og også følge sygdommens udvikling. Dette kan hjælpe med af gøre forsinkelserne kortere. Der blev præsenteret resultater som viser at p75 er forhøjet i urin i ALS patienter og udgør dermed en potentiel biomarker. Dog er p75 ikke forhøjet i presympomatic phase.

Mange af jer kender forhåbentlig det største breakthrough i nyere tid indenfor ALS, nemlig forbindelsen mellem ALS og FTD (demens). ALS-FTD får rigtig meget plads her (mere end jeg havde forventet) og det er klart at dette er det helt store område i dag. Ca 50% af alle familiær ALS tilfælde er ALS-FTD og ca 10% af dem som ikke arvelig. ALS-FTD skyldes en mutation i et af vores gener. Det var et meget spændende foredrag om ALS-FTD og Cortical hyperexcitablity (jeg ved ikke hvordan jeg kan oversætte det til norsk!). Men rigtig mange af arvelig ALS tilfælde har abnorm Cortical hyperexcitablity, som menes at nøglen for disse personer. Spørgsmålet er så hvad trigger det/får det til at starte.

Så var jeg til et session som handlede om clinical trials (afprøvning af medicin for ALS). Her blev 3 clinical trials præsenteret. Et som har afsluttet phase 1 og ser lovende ud (indsprøjtning af VEGF via kateter, som skal påfyldes 1x om måneden). Sponseret af en Svensk virksomhed. De vil søge om lov til at starte phase 2 trial. Så blev Tirasemtiv præsenteret, som forhåbentlig øger muskelstyrken og dermed gøre det nemmere for patienter at ånde. De har afsluttet phase 2 og resultaterne ser lovende ud. Til sidst blev resultater fra medicin som i dag kaldes NP001. Phase 2 er ligeledes afsluttet her og det ser ud som medicinen kan forsinke ALS progression ca 2.5x

Dette var "highlights" for i dag. Jeg håber nogen stadigvæk læser med - dette blev vist lidt lang post!