Inlägg publicerade under kategorin ALS -FORSKNING

Av judi - Måndag 22 jan 06:30

H.P Acthar Gel i kliniska prövningar
En dubbelblind, placebokontrollerad, klinisk fas 2b-studie, kallad PENNANT (NCT03068754) rekryterar för närvarande deltagare på olika ställen i USA för att testa H.P Acthar Gel.
 
Studien syftar till att bedöma säkerheten och effektiviteten av läkemedlet i en beräknad studie med 195 ALS-patient i åldrarna 18 till 75, som har börjat uppleva symtom mindre än två år sedan.

Vid slutet av en 36 veckors behandlingsperiod uppnåddes effekten av 0,2 ml H.P Acthar Gel jämfört med placebo kommer att bedömas med hjälp av ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
 

Denna försök initierades efter resultaten av en kort åtta veckors fas 2-pilotstudie (NCT01906658) som testade säkerheten och toleransen hos H.P Acthar Gel hos ALS patienter, vilket visade att behandlingen var väl tolererad.
 
Dessa resultat användes för att stödja Mallinckrodt's Investigational New Drug (IND) -applikation till U.S Food and Drug Administration (FDA). Företaget har fått Fast Track-beteckning för IND-ansökan, så att den kan distribuera behandlingen till kliniska provcentra över olika stater.

ANNONS
Av judi - Tisdag 16 jan 06:30

Protein kallad NAIP ses som potentiell ALS sjukdoms markör, enligt studie 

12 januari 2018 av Janet Stewart, MSc IN News.

Ett protein som kallas neuronal apoptosinhibitor protein (NAIP) är en potentiell sjukdomsmarkör och prediktor av resultat vid amyotrofisk lateralskleros (ALS), enligt en ny studie.

Proteinets nivåer hos ALS-patienter och kontroller mättes i blodprover i studien.
Forskarna konstaterar att bristen på sjukdomsmarkörer hos ALS, även känd som Lou Gehrigs sjukdom, håller tillbaka framsteg i förståelsen av sjukdomsmekanismer och utvecklingen av behandlingar för sjukdomen.
 
Det krävs en stor klinisk studie för att bekräfta NAIP: s potential som sjukdomsmarkör och prediktivt verktyg.
Vår nuvarande rapport innebär att NAIP kommer att ha stora  konsekvenser för ALS-symtom som en riskfaktor och en lovande prognostisk biomarkör ", enligt slutsats i studien.

ANNONS
Av judi - Fredag 12 jan 21:00

Ny genförändring upptäckt som kan orsaka ALS

[2018-01-12] Forskare i Umeå och i Tyskland har hittat ytterligare en pusselbit som kan förklara hur sjukdomen ALS kan uppkomma. Det handlar om förändringar i en gen som alla människor bär på.

Det är i en gen med beteckningen KIF5A som forskare i Umeå och i Ulm i Tyskland har hittat tydliga avvikelser, hos såväl patienter med så kallad sporadisk ALS som hos patienter med familjär ALS, det vill säga känd ALS i släkten.

 

– Resultaten är överraskande och om de bekräftas i fler studier handlar det om den vanligaste kända faktorn som orsakar ALS, säger professor Peter Andersen vid Institutionen för farmakologi och klinisk neurovetenskap vid Umeå universitet.

 

Förändringarna är i form av mutationer i genens ”bakre” del. Alla människor har genen KIF5A på kromosompar 12 där den kodar för bildningen av ett protein som har till uppgift i friska nervceller att transportera ämnen mellan cellen och synapsen. Det är tidigare känt att tre mindre vanliga neurologiska sjukdomar beror på mutationer i denna gen KIF5A, men då i dess främre och mellersta del.

 

Hittat Här

http://www.medfak.umu.se/om-fakulteten/aktuellt/nyhetsvisning/ny-genforandring-upptackt-som-kan-orsaka-als.cid289337#

Av judi - Tisdag 9 jan 00:31

Kanadensisk klinisk prövning som rekryterar ALS-patienter för att testa den antipsykotisk terapin Orap
 


8 januari 2018 av Patricia Inacio In News.
 
Forskare vid University of Calgary i Kanada registrerar patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) för en klinisk fas 2-studie för att utvärdera potentiella terapeutiska effekter av ett väletablerat antipsykotiskt läkemedel som heter Orap (pimozid).

Forskargruppen, som leds av doktor Lawrence Korngut, docent vid Cumming School of Medicine i UCalgary och medlem av Hotchkiss Brain Institute (HBI), genomför studien vid nio sjukhuscentra i Kanada för att bedöma huruvida Orap kan stabilisera sjukdomen .

Studien finansieras delvis av pengar som hämtas från den årliga ALS Ice Bucket Challenge, en viral internet insamling där människor skänker pengar till ALS för en orsak genom att hälla skopor av isvatten över huvudet.

Verkningssättet hos Orap hos ALS-patienter är fortfarande okänt - om det bara bevarar den normala neuromuskulära funktionen hos dessa muskler eller om den faktiskt har en läkande verkan och verkar på mekanismerna som ligger bakom sjukdomsprogressionen.

Korngut lanserade en första klinisk studie med 25 ALS patienter 2015 där de "använde en lägre dos pimozid än den som användes vid andra förhållanden, och har nu  preliminärt bevis på att den lägre dosen kan vara användbar vid stabilisering av ALS," sa Korngut.

I den studien observerade forskare att patienterna efter bara sex veckors behandling med Orap kunde bibehålla kontrollen av de dåvarande musklerna - placerade mellan tummen och pekfingret på handen. Förlust av kontroll av dessa muskler är en av de första tecknen på ALS.
 
Korngut betonar att försiktighet är nödvändig när det gäller Oraps användning, att  "i detta skede bör personer med ALS inte använda denna medicinering.
 
Vi måste bekräfta att det är användbart och säkert på längre sikt. Det är också viktigt att vara medveten om att pimozid är förknippat med signifikanta biverkningar. Därför bör det endast föreskrivas i samband med en forskningsstudie, säger han.

Om patienter som kanske vill delta i försöket kan besöka försöksens hemsida här för mer information, maila pimozide2@ucalgary.ca eller ring 403-210-7006.
 
Hittat Här

Av judi - Söndag 7 jan 00:45

Edaravone är ett läkemedel som utvecklats av Mitsubishi Tanabe Pharma som nyligen godkänts för att behandla MND i USA (det är också licensierat i Japan och Sydkorea).


Edaravone är ett antioxidantläkemedel som fungerar genom att krossa upp "fria radikaler" i kroppen.Våra celler har ganska effektiva sätt att hantera fria radikaler, men dessa "cellulära försvar" blir mindre och mindre effektiva med åldern.

Den senaste kliniska prövningen var utformad för att se statistiskt signifikanta förändringar i ALSFRS-poängen.Vid slutet av 6 månaders behandling hade de som fick edaravon inte förlorat helt så mycket funktion som de som var på placebo (skillnad på 2,5 ALSFRS poäng).

  

En nyligen avslutad fas 3-klinisk prövning såg effekten av läkemedlet masitinib när det togs med riluzole.

Masitinib inaktiverar ett enzym, kallat tyrosinkinas, som tros vara involverat i vävnadsinflammation och tänks spela en roll i hastigheten på MND-progression. Masitinib kan minska inflammation i hjärnan vilket kan minska skadan på motor neuroner.

För att återspegla antalet symtom och progression delades deltagarna i två grupper beroende på deras kliniska progression bedömd av ALSFRS.
 
Baserat på dessa bedömningar visade patienter som hade en progressionshastighet mindre än 1,1 poäng per månad ("normal progression") och de som fick masitinib i en högre dos i upp till 48 veckor tillsammans med riluzol, visade sig ha fördelar jämfört med kontrollgrupper.
  
 
 Kliniska prövningar av tirasemtiv utvärderade läkemedlets effekt på andningsfunktionen hos personer med MND.Tirasemtiv ökar kraften och kraften i skelettmusklerna och försenar därför trötthet.Detta läkemedel syftar till att öka livskvaliteten hos människor med MND genom att öka muskelstyrkan.

Randomiserade grupper fick olika dagliga doser tirasemtiv eller en placebo.Det primära syftet med denna försök var att bedöma "Slow vitalite capacity  (SVC, ett mått på andningsförmåga) efter 24 veckors behandling.
I november 2017 meddelade Cytokinetics Inc., bolaget bakom tirasemtiv, att de inte kommer att fortsätta i utvecklingen av tirasemtiv.Detta beror på att även om det var en liten ökning av SVC hos personer som tog tirasemtiv jämfört med dem på placebo, visade sig resultaten inte vara signifikanta.
 
  
MND=Motor neuron Disease= Eng.motorneuron sjukdom (ALS)
 
Hittat Här

 

Av judi - 28 december 2017 20:01

ALS påverkar fler hjärnregioner än bara de viljemässigt styrda cellområden 

14 december 2017 av Alice Melão  In News.


Studiens viktigaste i sin sammanfattning är att  ALS liknar andra neurodegenerativa sjukdomar,genom att det sker förändringar i nervcellsförbindelser som förekommer i flera hjärnregioner snarare än bara en.

Forskare har länge trott att ALS var begränsad till ett område i hjärnan, men en irländsk studie visar att den påverkar ett antal regioner.

Forskare vid Trinity College Dublins akademiska enhet för neurologi använde elektroencefalografi, eller EEG, för att registrera patienternas hjärnaktivitet. De upptäckte att nervcellskommunikation var lägre än normalt i vissa regioner och högre hos andra.

Studien, "Karakteristiska förändringar/ökar i EEG-anslutningskorrelat med förändringar av strukturell MR hos  amyotrofisk lateral skleros", publicerades i tidskriften Cerebral Cortex.


Hjärnområdena där EEG upptäckte förlust av kommunikationsaktivitet var desamma där MR upptäckte ALS-relaterad strukturdegenerering.Däremot hade områden med mindre degenerering bättre nervcellskommunikation,


"Våra resultat kommer att revolutionera hur vi mäter förändringar i hjärnans funktion i ALS och många andra relaterade neurodegenerationer som frontotemporal demens", säger professor Oria Hardiman, som är chef för Trinitys neurologiprogram. "Våra resultat kommer också att bidra till att förstå de länkar vi tidigare har visat mellan ALS och schizofreni.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/12/14/study-shows-that-als-affects-more-brain-regions-than-just-the-movement-control-area/

Av judi - 27 december 2017 13:31

QurAlis utvecklar terapier för tre olika former av ALS och det aktuella arbetet syftar till att utveckla en medicinsk utrustning  för att eventuellt avlägsna giftiga proteiner, ett läkemedel som syftar till att moderera överaktiva neuroner och förhindra att de dör och ett läkemedel som kan återställa ett avfalls behandlingssystem i celler.

Kernal Biologics utvecklar terapeutiska messenger ribonukleinsyror (mRNA)  för cancerimmunterapi. Företagets metod för sekvensteknik och smart design är avsett att utveckla en teknologiplattform som kan förbättra effektiviteten av nuvarande mRNA-teknik.

"Att tilldela Golden-biljetterna till Kernal Biologics och QurAlis stämmer överens med Amgens pågående forskningsfokus inom onkologi och neurovetenskap, säger John Dunlop, vice president för neurovetenskap på Amgen.

Två unga företag, QurAlis och Kernal Biologics, är vinnare av Amgen Golden Tickets för innovativa biovetenskapliga projekt - i detta fall kan arbeten som leder till bättre behandlingar vid amyotrofisk lateralskleros (ALS) och cancerimmunoterapi, Amgen och LabCentral tillkännages.

 

Hittat Här

 

https://alsnewstoday.com/2017/12/20/startups-working-in-als-immunotherapy-win-amgen-golden-tickets-to-advance-discoveries/

Av judi - 9 december 2017 21:05

Ytterligare uppgifter om Radicava (edaravon) och den kliniska prövningen som ledde till godkännande för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS) kommer att presenteras i muntliga och posterpresentationer vid 28: e internationella symposiet om ALS / MND som öppnas i Boston på fredagen.


Mitsubishi Tanabe Pharma America tillkännagav att den ena muntliga presentationen, som lyfter fram vikten av patientvalet i kliniska prövningar och bra testdesign för att förbättra studiernas resultat och hastighet, kommer att äga rum fredagen den 8 december.


Presentationen heter "Mot mer effektiva kliniska testdesigner i ALS: Lärdomar från Edaravone Development Program."

Radicavas pivotala fas 3 kliniska studie (NCT01492686), genomförd i Japan, utvärderade effekten av behandlingen efter sex månader, med hjälp av ALS Functioning Rating Scale Revised (ALSFRS-R), ett verktyg för att mäta patienternas förmåga att utföra dagliga aktiviteter.


För att bättre kunna utvärdera förändringar i funktionella förmågor - de kliniskt och statistiskt meningsfulla - med försöksperiodens 24-veckors behandlingsperiod skrev forskare inclusionskriterier som gynnade registrering av patienter med högre funktionella förmågor men relativt snabba progressionshastigheter. "Om patienter med begränsad funktion hade kommit in i försöket, hade det varit svårt att utvärdera förändringar i funktionen, säger MT Pharma America. 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2017/12/07/mitsubishi-tanabe-pharma-america-to-present-data-on-radicava-edaravone-at-alsmnd-summit-in-boston/


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

99 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se