Inlägg publicerade under kategorin ALS -FORSKNING

Av judi - Fredag 24 jan 20:46

Neuropores potentiella ALS-oral behandling hos friska frivilliga, fas 1-provshower
"NPT520-34 visade sig vara säkert och tolererbart vid alla testade doser, inklusive de som tros vara terapeutiskt relevanta," 


NPT520-34 är en liten oral molekyl utformad för att korsa blod-hjärnbarriären (ett semipermeabelt membran som skyddar hjärnan och ryggmärgen) och minska inflammation i hjärnan, ett vanligt kännetecken för neurodegenerativa sjukdomar som ALS, Parkinsons och Alzheimers sjukdom


Djurstudier indikerar att NPT520-34 minskar produktionen av neurotoxiska proteiner, inklusive superoxiddismutas-1, alfa-synuklein och beta-amyloid, som individuellt har kopplats till dessa neurodegenerativa störningar. I teorin kan NPT520-34-medierad minskning av inflammation i hjärnan hjälpa till att hantera symtom eller till och med bromsa sjukdomens progression.


I augusti beviljades NPT520-34 särläkemedelsstatus av U.S Food and Drug Administration för behandling av ALS-patienter. 
"Resultaten av denna studie stödjer att man kan gå vidare till en säkerhetsstudie hos patienter. Vårt team utvärderar för närvarande den optimala studiedesignen och patientpopulationen för nästa studie, ”tillade Bonhaus.

 

Hittat här

https://alsnewstoday.com/2020/01/17/neuropores-potential-als-oral-treatment-found-to-be-safe-and-well-tolerated-in-healthy-volunteers-phase-1-trial-shows/

 

ANNONS
Av judi - Onsdag 22 jan 20:33

Enstaka injektioner av RNA-terapi, förhindrar sjukdomsprogression i musmodeller av familjära ALS
och sparar motorisk funktion i djurmodeller av familjär amyotrofisk lateral skleros (ALS) kopplad till SOD1-mutationer, rapporterar en studie.


Att ge behandlingen - en viruslevererad gendämpare som riktar sig till SOD1-genen - före symtomen började resulterade i nästan fullständigt bevarande av ryggmärgsnerver och muskelinnervation, medan det ”kraftigt” blockerade sjukdomens progression hos möss som redan visade ALS-liknande symptom.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2020/01/22/single-injection-of-rna-therapy-blocks-degeneration-prevents-disease-progression-in-mice-models-of-familial-als/

ANNONS
Av judi - Fredag 17 jan 15:21

Arimoclomol
Arimoclomol är en terapi som Orphazyme och University of Miami utvecklar i tillsammans . Behandlingen stimulerar frisättningen av en typ av protein som kallas "värmechockproteiner", som normalt produceras som svar på stress.

 

Värmechockproteiner kan binda sig till felaktiga proteiner och hjälpa dem att vikas korrekt. För felvikta proteiner som har klumpat sig eller aggregerats kan värmechockproteiner stimulera vägarna som bryter ned dessa aggregat.

 

Värmechockproteiner reglerar också programmerad celldöd, vilket är ett av sätten som kroppen blir av med skadade celler. Genom dessa mekanismer kan arimoclomol kunna skydda nervceller hos patienter med ALS.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/experimental-treatments-als/anti-inflammatory-neuroprotective-agents/

Av judi - Fredag 17 jan 00:30

Antiinflammatoriska / neuro-skyddande medel

Ett antal experimentella behandlingar syftar till att bromsa utvecklingen av ALS genom att minska det inflammatoriska svaret och skydda nervcellerna.


AMX0035
AMX0035, en behandling som utvecklas av Amylyx, är en kombination av två föreningar, natriumfenylbutyrat och tauroursodeoxycholsyra, som arbetar tillsammans för att minska den intercellulära signaleringen som orsakar inflammation och celldöd.Genom att kontrollera celldöd kan denna behandling bromsa nervcellsförlusten och utvecklingen av ALS.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/experimental-treatments-als/anti-inflammatory-neuroprotective-agents/

Av judi - Fredag 10 jan 16:08

Sverige, en nation på 10 miljoner människor, håller på att bli en viktig styrka i europeisk ALS-forskning genom att den kliniska prövningsanläggningen nyligen öppnades vid Stockholms Karolinska Institut och Karolinska Universitetssjukhuset.


Förutom att rekrytera dussintals patienter till studier där och i andra länder, har svenska forskare också startat ett nationellt patientregister och en biobank som samlar vävnad, hår, blod och ryggvätska hos patienter i Stockholmsområdet var sjätte månad.Studier baserade på detta material kan förklara några av mysterierna med amyotrofisk lateral skleros (ALS), säger Caroline Ingre, MD, PhD, som leder Karolinskas ALS-forskningsprogram.

 

Biobankmaterialet används redan för att utveckla biomarkörer med flera molekyler som kan diagnostisera och förutsäga utvecklingen av sjukdomen, berättade Ingre till telefonledes till ALS News Today.

 

En kombination av biomarkörer med flera molekyler  kan kanske förutsäga hur vissa variationer av sjukdomen kommer att utvecklas, sade hon.Om det visar sig vara sant, skulle nästa steg vara att utveckla biomarkörpaket som tillsammans kan generera prognoser för ett brett skede av ALS - med det slutliga målet "att behandla olika mindre grupper inom den totala kohorten med olika mediciner."



Mollbergs volontärarbete har gjort henne till en älskad figur i ALS-samhället. Hon är också känd för sina två dussin tatueringar, varav en visar henne som en krigare som kämpar mot ALS. Hon fick sin första tatuering 2017, tre år efter diagnosen.


En av Mollbergs prioriteringar är att lära känna var och en av landets 1 000 patienter och uppmuntra dem att delta i försök.Med detta mål i åtanke träffar hon två gånger om året i Stockholm med nydiagnostiserade patienter ”för att ge dem en uppfattning om hur det är att leva med ALS.” Hon grundade också en Facebook-sida för att hjälpa patienter att hålla kontakten och hållaupp med ALS-utvecklingen

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2020/01/06/top-scientist-and-tattooed-patient-jointly-spur-als-research-in-sweden/?fbclid=IwAR2YTS5CLCblMp6e-9KZFvz0H0ZftkDNoNxBGDdaTmDYH27-72mYEFzxzUg

Av judi - 28 december 2019 17:54

Reldesemtiv har fått  FDA: s läkemedelsbeteckning för ALS-behandling


U.S Food and Drug Administration (FDA) har beviljat orphan läkemedelsstatus till Cytokinetics och Astellas Pharma's reldesemtiv för behandling av amyotrofisk lateral skleros (ALS), meddelade företagen.
Reldesemtiv, en troponinaktivator  utformad för att förbättra muskelfunktionen med minimal nervstimulering, hade redan fått samma beteckning från FDA och Europeiska läkemedelsmyndigheten för en annan motorisk störning, spinal muskulär atrofi (SMA).
 
Den experimentella behandlingen studerades på ALS-patienter i den randomiserade, dubbelblinda FORTITUDE-ALS-fas 2-kliniska studien (NCT03160898), som bedömde effekterna av reldesemtiv på andningsfunktionen och andra muskelfunktionsparametrar hos 458 patienter med tillståndet.
 
En analys av patienter med snabb, medel och långsam progression visade att de med medel och snabbt framstegande sjukdom hade en mindre minskning av ALSFRS-R-poängen i slutet av de 12 veckorna ,oavsett dos av reldesemtiv, jämfört med placebo.
 
Det är en spännande tid för utvecklingen av utredningsmediciner för ALS. Vi tror att behandling med reldesemtiv kan representera ett komplement till andra potentiella terapier genom att direkt ta itu med nedsatt muskelfunktion och svaghet som drabbar patienter med ALS, ”sade Malik, Cytokinetics verkställande direktör för forskning och utveckling, i ett pressmeddelande.
 
Hittat Här

Av judi - 14 december 2019 18:05

Forskare med Orion Corporation presenterade nya uppgifter om levosimendans verkningsmekanism och potentiella biomarkörer för progression av amyotrofisk lateral skleros (ALS).
Uppgifterna presenterades nyligen i fyra affischer vid det 30: e internationella symposiet om ALS / MND, som hölls 4–6 december i Perth, Australien.


Levosimendan, en liten molekyl som verkar genom att öka kalciumkänsligheten i både hjärta- och skelettmuskelfibrer, utvecklades ursprungligen av Orion för att behandla akut hjärtsvikt.

 

Preparatet säljs under varumärket Simdax och är godkänt i nästan 60 länder - även om det inte är det i USA - som en intravenös (administrerad i blodomloppet) medicin för denna indikation.
(administreras i blodomloppet) medicin för denna indikation.


Eftersom levosimendan också kan förbättra aktiviteten hos skelettmuskelceller, såsom de som är ansvariga för att kontrollera andningen, utvärderar Orion potentialen för oral levosimendan för att bevara lungfunktionen och försenar behovet av ventilationsstöd hos ALS-patienter.


På affischen, "Verkningsmekanism för det kardiovaskulära läkemedelslevosimendan vid hantering av amyotrofisk lateral skleros," (abstrakt TST-43, sidan 244)  granskade forskare och publicerade data om terapins verkningsmekanismer för att identifiera de som är relevanta för ALS.


Data från prekliniska och kliniska studier visade att levosimendan förbättrar lungmuskelns förmåga till sammandragningar, såväl som blodcirkulationen i hjärnan, samtidigt som man reducerar endoplasmisk retikulumstress, celldöd och mitokondriell skada. Det visade sig också ha antioxiderande och antiinflammatoriska effekter.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/12/12/orion-presents-data-oral-levosimendan-mechanisms-als-disease-biomarkers/

Av judi - 14 december 2019 17:31

MediciNovas experimentella terapeutiska ibudilast (MN-166) kan vara mest effektiva för att behandla amyotrofisk lateral skleros (ALS) hos personer med en kortare historia av sjukdomen, nämligen de som diagnostiserats mindre än 18 månader före behandlingen, visar en ny analys.


Analysen presenterades vid det 30: e internationella symposiet om ALS / MND i en presentation av Kazuko Matsuda, MD, PhD, MPH, medicinsk chef för MediciNova, med titeln “Interaction (nonuniformity) of ALS progression and the effect of MN-166 (ibudilast) ”(Abstrakt CLT-25, sida 277).


Ibudilast är en liten molekyl som riktar sig till tre distinkta proteiner i cellerna - PDE4, PDE10 och MIF - och tros minska nivåerna av inflammatoriska molekyler i kroppen och samtidigt öka nivåerna av neurotrofiska faktorer, som är molekyler som kan stimulera tillväxten av neuroner.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/12/13/ibudilast-most-effective-in-people-with-short-history-of-als-analysis-suggests/?fbclid=IwAR2EcHnWujjpnnWm6_eONlkl3v_auahZkET3APOvLVh3_GBJBCBjNJtJrjA


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

120 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se