Staffan Bergström redo att ta strid för sin legitimation

Den första patienten har registrerats i en klinisk fas 2a-studie som undersöker Helixmiths genterapi Engensis (VM202) för behandling av amyotrof lateral skleros (ALS), meddelade företaget.

REViVALS-1A-studien (NCT04632225) avser att rekrytera 18 patienter på fyra kliniska platser i USA.

Registreringen är öppen för vuxna ALS-patienter som har uppvisat motoriska symtom i sina Lemmar i mindre än fyra år .Den första patienten registrerades av Yessar Hussain, läkare vid Austin Neuromuscular Center, Texas, det enda centret som för närvarande rekryterar deltagare.

Engensis är en DNA-baserad terapi med instruktioner för att producera mer av ett protein som kallas hepatocytillväxtfaktor (HGF).

HGF hjälper till att bilda nya blodkärl, förhindrar muskelatrofi (krympning) och deltar i nervcellernas tillväxt och överlevnad, vilket potentiellt främjar nervregenerering.Genom att öka HGF-produktionen kan Engensis hjälpa till att minska den progressiva förlusten av motorstyrning som kännetecknar ALS.

Studiens huvudmål är att bedöma Ensensis säkerhet och tolerans.

'Sekundära åtgärder inkluderar förändringar i muskelfunktion, muskelstyrka, livskvalitet, patient- och kliniskt rapporterade resultat, andningsfunktion och överlevnad.

Under försöket kommer muskelbiopsier också att samlas in för att leta efter skillnader i muskelatrofi-biomarkörer.Topplinjedata från studien förväntas 2022. I avvaktan på positiva resultat planerar Helixmith att genomföra en utökad fas 2b-studie för att fortsätta undersöka behandlingen.

Hittat Här

First Patient Enrolled in Phase 2a Trial of Engensis, Potential ALS Gene Therapy (alsnewstoday.com)

PrimeC är säkert och tolereras väl för behandling av amyotrof lateral skleros (ALS) och visade tecken på att bromsa sjukdomsprogression hos patienter, enligt resultat från en nyligen avslutad fas 2a-studie.

Alla 15 deltagarna i den kliniska studien NST002 (NCT04165850) har valt att fortsätta att få behandlingen i en utvidgningsstudie, meddelade NeuroSense Therapeutics i ett pressmeddelande.

En del av företagets planer är att göra denna behandling tillgänglig för ALS-patienter inom de närmaste fyra åren .NeuroSense .placebokontrollerade studie med en uppgraderad formulering för att bekräfta fördelarna med PrimeC i ALS. Det behandlades och bekräftades nu med 12 månaders data.

PrimeC har vunnit särläkemedelsbenämning i både Europa och USA.

PrimeC är en kombinationsbehandling som består av läkemedlen ciproflaxacin och celecoxib. Ciprofloxacin är ett antibiotikum som ofta används för att behandla bakterieinfektioner och celecoxib är ett receptfritt icke-steroide antiinflammatoriskt medel, som liknar aspirin och ibuprofen.

Vi är glada över läkemedlets potentiella effekt, trots den begränsade storleken på försökspopulationen, och är hoppfulla och entusiastiska för inledningen av en större studie", säger Vivian Drory, MD, huvudutredare för NST002-studien

hittat Här

PrimeC Safe, Well-tolerated; Earns US Patent Allowance for ALS (alsnewstoday.com)