Direktlänk till inlägg 19 augusti 2018

Arimoclomol

Av judi - 19 augusti 2018 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med Arimoclomol

Orphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran här.
En av de sjukdomsmekanismer som är kända för att vara involverad i utvecklingen av ALS är proteinfyllnad (felaktig rumslig konformation) och aggregering i nervceller som styr rörelsen (motor neuroner). Forskare har letat efter sätt att rikta denna abnormitet som en terapeutisk strategi.


Arimoclomol, en läkemedelskandidat som för närvarande är i kliniska prövningar för behandling av ALS och andra sjukdomar, ökar produktionen av en grupp proteiner som kallas heat shock-proteiner (HSPs).
HSPs arbetar för att motverka proteinaggregatet, delvis genom att förbättra lysosomernas funktion - cellulära organeller som fungerar som avfallshanteringssystem för celler och arbetar för att avlägsna oönskade material.

 

"Baserat på läkemedlets verkningsmekanism och vår förståelse för den bakomliggande biologin hos ALS finns det god anledning att tro att alla patienter med ALS kan dra nytta av detta terapeutiska tillvägagångssätt," tillade Benatar.


Den randomiserade, placebokontrollerade fas 3-studien kommer att äga rum i 30 centra i Nordamerika och Europa.

 

Försöket förväntas inkludera 231 patienter som kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen kapslar av arimoklomol eller placebo i upp till 76 veckor.


Den primära ändpunkten för studien är effektiviteten av långvarig behandling med arimoklomol jämfört med  placebo där man utvärderar en kombinerad bedömning av funktion och överlevnad.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Söndag 20 jan 16:38

Gud är ande, och de som tillber honom måste tillbe i ande och sanning. Johannes 4:24 Vem kan förstå eller greppa Gud? Ingen. Det ligger i sakens natur. Men om alla vi människobarn går omkring med en gudagnista inom oss, en sorts gudagiven GPS so...

Av judi - Onsdag 16 jan 21:27

En mänskligt härledd antikropp som specifikt binder onormalt superoxiddismutas 1 (SOD1) vilket också förbättrade sjukdomens symtombild och fördröjde sjukdomsprogression hos möss i en musmodell med amyotrofisk lateralskleros (ALS), visar en studie .An...

Av judi - Torsdag 10 jan 21:01

Pressinbjudan: Utredare presenterar LSS-utredningen   Torsdagen den 10 januari 2019 överlämnar den särskilda utredaren Gunilla Malmborg över Utredningen om översyn av insatser enligt LSS och assistansersättningen till övergångsregeringen. Därefte...

Av judi - Onsdag 9 jan 22:04

Neuropodden fokuserar brett på konsten att leva med en neurologisk diagnos och för ett tillgängligt samhälle för alla. 500 000 människor i Sverige har en neurologisk diagnos och neurologi är en gren av medicinen som behandlar sjukdomar i hjärna...

Av judi - Onsdag 9 jan 21:30

U.S. Food and Drug Administration (FDA) har gett Fast Track-beteckning till Revalesios experimentella terapi RNS60 för personer som diagnostiserats med amyotrofisk lateralskleros (ALS).En fas 2-prövning rekryterar nu deltagare. Fast Track-betecknin...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

107 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se