Direktlänk till inlägg 19 augusti 2018

Arimoclomol

Av judi - 19 augusti 2018 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med Arimoclomol

Orphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran här.
En av de sjukdomsmekanismer som är kända för att vara involverad i utvecklingen av ALS är proteinfyllnad (felaktig rumslig konformation) och aggregering i nervceller som styr rörelsen (motor neuroner). Forskare har letat efter sätt att rikta denna abnormitet som en terapeutisk strategi.


Arimoclomol, en läkemedelskandidat som för närvarande är i kliniska prövningar för behandling av ALS och andra sjukdomar, ökar produktionen av en grupp proteiner som kallas heat shock-proteiner (HSPs).
HSPs arbetar för att motverka proteinaggregatet, delvis genom att förbättra lysosomernas funktion - cellulära organeller som fungerar som avfallshanteringssystem för celler och arbetar för att avlägsna oönskade material.

 

"Baserat på läkemedlets verkningsmekanism och vår förståelse för den bakomliggande biologin hos ALS finns det god anledning att tro att alla patienter med ALS kan dra nytta av detta terapeutiska tillvägagångssätt," tillade Benatar.


Den randomiserade, placebokontrollerade fas 3-studien kommer att äga rum i 30 centra i Nordamerika och Europa.

 

Försöket förväntas inkludera 231 patienter som kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen kapslar av arimoklomol eller placebo i upp till 76 veckor.


Den primära ändpunkten för studien är effektiviteten av långvarig behandling med arimoklomol jämfört med  placebo där man utvärderar en kombinerad bedömning av funktion och överlevnad.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Fredag 19 april 14:17

Långfredag - korsfästelse  Påskafton   Påskdagen-uppståndelsen  Glad Påsk  Som nytt kyrkoår  På nyttfödd    ...

Av judi - Fredag 19 april 00:35

Av judi - Tisdag 16 april 19:08

Så många som en tredjedel av personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) har också symtom på Parkinsons sjukdom, vilket kan bero på skillnader i hjärnaktivitet mellan dem med och utan dessa symtom, rapporterar en studie. Studien "Parkinsons sympt...

Av judi - Söndag 14 april 17:39

Hela vägen in i gråten för Mariette i ”Lascia ch’io pianga” - Stjärnornas Stjärna TV4   Italian Lyrics Lascia ch'io piangaMia cruda sorte,E che sospiriLa libertā.   Il duolo infrangaQueste ritorte,De' miei martiriS...

Av judi - Torsdag 11 april 06:30

Science publicerar KTH-forskares ALS-genombrott  En ny metod för att avslöja tidiga förändringar i nervsjukdomen ALS uppmärksammas av den vetenskapliga tidskriften Science. Forskare på KTH är med i ett globalt samarbete som ligger bakom upptäckten. ...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

108 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se