Direktlänk till inlägg 19 augusti 2018

Arimoclomol

Av judi - Söndag 19 aug 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med Arimoclomol

Orphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran här.
En av de sjukdomsmekanismer som är kända för att vara involverad i utvecklingen av ALS är proteinfyllnad (felaktig rumslig konformation) och aggregering i nervceller som styr rörelsen (motor neuroner). Forskare har letat efter sätt att rikta denna abnormitet som en terapeutisk strategi.


Arimoclomol, en läkemedelskandidat som för närvarande är i kliniska prövningar för behandling av ALS och andra sjukdomar, ökar produktionen av en grupp proteiner som kallas heat shock-proteiner (HSPs).
HSPs arbetar för att motverka proteinaggregatet, delvis genom att förbättra lysosomernas funktion - cellulära organeller som fungerar som avfallshanteringssystem för celler och arbetar för att avlägsna oönskade material.

 

"Baserat på läkemedlets verkningsmekanism och vår förståelse för den bakomliggande biologin hos ALS finns det god anledning att tro att alla patienter med ALS kan dra nytta av detta terapeutiska tillvägagångssätt," tillade Benatar.


Den randomiserade, placebokontrollerade fas 3-studien kommer att äga rum i 30 centra i Nordamerika och Europa.

 

Försöket förväntas inkludera 231 patienter som kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen kapslar av arimoklomol eller placebo i upp till 76 veckor.


Den primära ändpunkten för studien är effektiviteten av långvarig behandling med arimoklomol jämfört med  placebo där man utvärderar en kombinerad bedömning av funktion och överlevnad.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Torsdag 13 sept 21:04

Als-konferens hösten 2018 Välkommen att ta del av de senaste forsknings- och behandlingsrönen. På tre olika orter kan vi erbjuda spännande föreläsningar om als. Neuro bjuder in dig som är intresserad, själv har als, som lever med als i din närhet ...

Av judi - Tisdag 11 sept 00:28

U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Tiglutik, en oral suspension av riluzol, för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS). Rilutek (riluzole, från Sanofi) har varit tillgängligt i USA som 50 mg tabletter sedan december 1995. A...

Av judi - Lördag 8 sept 19:58

  Aidan Martin --Punchline (Lyrics)

Av judi - Lördag 8 sept 19:43

Av judi - Lördag 8 sept 18:28

Att leva med assistans har sina utmaningar,men jag skulle aldrig vilja byta ut dom till någon annan vårdform.   Jag har många gånger funderat över hur mitt liv hade sett ut utan assistans . Det som jag själv kan se är ett liv i total missär .Dä...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

106 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se