Direktlänk till inlägg 19 augusti 2018

Arimoclomol

Av judi - Söndag 19 aug 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med Arimoclomol

Orphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran här.
En av de sjukdomsmekanismer som är kända för att vara involverad i utvecklingen av ALS är proteinfyllnad (felaktig rumslig konformation) och aggregering i nervceller som styr rörelsen (motor neuroner). Forskare har letat efter sätt att rikta denna abnormitet som en terapeutisk strategi.


Arimoclomol, en läkemedelskandidat som för närvarande är i kliniska prövningar för behandling av ALS och andra sjukdomar, ökar produktionen av en grupp proteiner som kallas heat shock-proteiner (HSPs).
HSPs arbetar för att motverka proteinaggregatet, delvis genom att förbättra lysosomernas funktion - cellulära organeller som fungerar som avfallshanteringssystem för celler och arbetar för att avlägsna oönskade material.

 

"Baserat på läkemedlets verkningsmekanism och vår förståelse för den bakomliggande biologin hos ALS finns det god anledning att tro att alla patienter med ALS kan dra nytta av detta terapeutiska tillvägagångssätt," tillade Benatar.


Den randomiserade, placebokontrollerade fas 3-studien kommer att äga rum i 30 centra i Nordamerika och Europa.

 

Försöket förväntas inkludera 231 patienter som kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen kapslar av arimoklomol eller placebo i upp till 76 veckor.


Den primära ändpunkten för studien är effektiviteten av långvarig behandling med arimoklomol jämfört med  placebo där man utvärderar en kombinerad bedömning av funktion och överlevnad.

 

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Lördag 17 nov 17:46

Sensoriska nervceller  som bär mutationer i TDP-43- eller SOD1-generna - i samband med utvecklingen av amyotrofisk lateralskleros (ALS) - visar nedsatt tillväxt och stressrespons, enligt en preklinisk studie. Studien "De ALS-inducerande faktorerna,...

Av judi - Lördag 17 nov 00:56

  En kvinnlig vandrare som gått länge i öknen och törstat efter livets källa ,finner en oas .Denna vaktas av en man som väntar på sin frus återkomst från en resa ,vilket dröjer. Mannens väntan är lång och ensamheten gnager ,därför erbjuder han kv...

Av judi - Onsdag 14 nov 18:26

Teamet från UMass Medical School testade effekten och säkerheten av intratekal (genom ryggradskanalen) leverans av ett modifierat, ofarligt virus som kodade för en SOD1-riktade artificiell miRNA hos primater. Utredarna använde en viral subtyp som v...

Av judi - Tisdag 13 nov 01:20

Det trummas hårt ut av intressegrupper att de personliga assistenterna ska vara som en fluga på väggen – redo att rycka in när de blir kallade. Men detta står ingenstans i LSS, lagen som styr assistansen, och ändå försöker alltför många arbet...

Av judi - Söndag 11 nov 17:58

  Demis Roussos - "Come, Waltz with Me" (tańczą Tatiana Nawka i Roman Kostomarow) “Come, Waltz with Me” Come walk with me and let go of the way you're going Come talk to me and I'll tell you what's really worth knowing Li...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

107 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se