En första patient har doserats i fas 2-studien som undersöker pegcetacoplan (APL-2), Apellis Pharmaceuticals 'kandidatterapi för amyotrof lateral skleros (ALS), meddelade företaget och Swedish Orphan Biovitrum (Sobi).

Den potentiellt centrala prövningen, som heter MERIDIAN (NCT04579666), registrerar för närvarande patienter vid Austin Neuromuscular Center.

Det syftar till att rekrytera 228 vuxna med sporadisk ALS och symptomdebut under de senaste 18 månaderna på Texas-platsen, med andra centra som förväntas läggas till.

"Vi är mycket glada att den första patienten i den kliniska fas 2-studien har doserats eftersom det finns ett brådskande behov av en behandling för patienter med ALS", säger Ravi Rao, chef för FoU och medicinsk chef på Sobi, i ett pressmeddelande. "

I samarbete med Apellis ser vi fram emot att utvärdera potentialen hos pegcetacoplan hos patienter med ALS."

Komplementssystemet, en grupp proteiner i blodet som ingår i immunsystemet, antas delta i uppkomsten och utvecklingen av flera sjukdomar.

Hos ALS-patienter finns överdrivna nivåer av en nyckelkomponent i det systemet, kallat komplementprotein 3 (C3), vid neuromuskulära korsningar - den plats där nervceller och muskelfibrer kommunicerar för att kontrollera rörelse.

Dessa höga nivåer antas utlösa de inflammatoriska reaktionerna som bidrar till motorneurons död.

Pegcetacoplan är en hämmare av C3-proteinet, utformat för att sänka inflammation vid neuromuskulära korsningar och så bevara motorneuroner, som går förlorade under ALS.

I studien tilldelas patienter slumpmässigt antingen pegcetacoplan eller placebo, båda administreras som injektioner under huden (subkutan) två gånger i veckan under ett år.

Alla inskrivna kan fortsätta att ta sin nuvarande standard behandling för ALS under tiden studien pågår .

Patienter som avslutar försökets första år kan sedan gå med i det "open Label" andra året, där samtliga deltagare kommer att få pegcetacoplan.

Hittat Här

Dosing Begins in Phase 2 Study of Pegcetacoplan in ALS Patients (alsnewstoday.com)

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...