Här följer en beskrivning som är möjlig idag på cellnivå att utföra när det gäller genterapi

Det finns tillfällen, när ett "bra" kopia av genen inte kan lösa problemet. Till exempel, om den muterade genen kodar för ett protein som förhindrar det normala proteinet från att göra sitt jobb, att lägga tillbaka den normala genen kommer inte att hjälpa. Muterade gener som fungerar på detta sätt kallas dominerande negativa.

Hur handskas man med en dominant negativ gen?

För att hantera den här situationen kan man antingen reparera den muterade genens produkt, eller så kan du bli av med det helt och hållet. Här är en av de nyaste metoder som forskarna utvecklar som potentiella metoder för genterapi.

Det gäller också att få denna tekniker att fungera på ett specifikt och effektivt sätt och att leverera genen till målcellen.

En teknik för att reparera mutationer:

Termen SMART ™ står för "Spliceosome-medierad RNA Trans-splitsning." Denna teknik har som målsättningar att reparerar budbärar-RNA (mRNA) avskrifter kopierats från den muterade genen. Istället för att försöka ersätta hela genen, gör man genom denna teknik en reparationer bara på den del av mRNA-transkript som innehåller mutationen.

läs mer här

http://learn.genetics.utah.edu/content/tech/genetherapy/gtapproaches/

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...