Så här kan det se ut ren tekniskt när man beskriver hur man reparera en skadlig gen här följer en enkel beskrivning översatt från Engelska för den med ytterligare intresse så kan man läsa mer på länken nedanför

http://learn.genetics.utah.edu/content/tech/genetherapy/gtapproaches/

Sekvensen av en mänsklig gen innehåller områden som kodar för protein (kallas exoner) och områden som inte kodar för proteinet (kallas introner).

Efter en gen har kopierats till mRNA använder sig det cell-RNA-baserade maskineriet sig av någott som kallas för spliceosomes (uttalas SPLICE-oh-zomes) att skära ut de icke-kodande introner och skarva ihop exonerna .

SMART ™ omfattar tre steg:
Leverans av en RNA-sträng som passar specifikt med intronen intill den muterade segmentet av mRNA. När det väl är bundet, förhindras denna RNA-sträng spliceosomes från att inkludera det muterade segmentet i den slutliga, kantskarvat RNA-produkten .
Samtidig sker en tillförsel av en korrekt version av segmentet för att ersätta den muterade delen i den slutliga mRNA-produkten
Översättning av den reparerade mRNA för att producera normala, funktionella proteinet

SMART ™ är ett varumärke som tillhör Intronn, Inc.

Tekniker för att förhindra produktion av ett muterat protein:

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
     

Kommentar

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...