Direktlänk till inlägg 28 maj 2018

ALS-SOD1-GENTERAPI

Av judi - Måndag 28 maj 23:36

En genterapi som kan behandla familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS), en ärftlig form av sjukdomen, har nyligen beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), ett pris som ger incitament för att främja potentiella behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Den undersökande terapin ligger i preklinisk utveckling vid Schweiz Ecoco Polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL).

Terapin använder ett adenoassocierat virus (AAV) som sin virala vektor eller ett fordon för att säkert transportera genterapin till celler. Dess AAV har modifierats för att producera en liten molekyl av ribonukleinsyra (RNA) eller mikroRNA-molekyler som kan blockera genuttryck och följaktligen proteinproduktion.
Forskare vid EPFL förväntar sig att detta mikroRNA kan störa produktionen av superoxiddismutas 1 (SOD1), ett enzym som är känt för att vara involverat i ALS-utveckling och progression

Deras särläkemedelstillstånd stöddes av schweiziska ALS Foundation och Catalyze4Life, ett innovationsprogram på EPFLs Life Sciences School.
Orphan drug status beviljas av EMA till behandling kandidater med potential att förbättra diagnosen, förebyggande eller behandling av en sällsynt sjukdom, definierad av byrån som ett tillstånd som påverkar cirka 5 av varje 10.000 personer. Priset bär både finansiell utveckling och marknadsföring incitament, och vetenskapligt bistånd

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/05/25/potential-familial-als-gene-therapy-named-orphan-drug-by-european-medicines-agency/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Måndag 20 aug 06:30

  KI-forskaren Fang Fang har tilldelats det prestigefyllda ERC Starting Grant för sin forskning om bakteriefloran i magtarmkanalen och utvecklingen av den neurodegenerativa sjukdomen ALS. Totalt investerar det europeiska forskningsrådet (ERC) i år ...

Av judi - Söndag 19 aug 15:06

Orphazymsdoser första ALS patienten i fas 3-försök med ArimoclomolOrphazyme har publicerat kriterierna för tidig tillgång till studien. Kliniker som vill att deras patienter ska titta på detta alternativ bör kontakta företaget och skicka in begäran h...

Av judi - Söndag 19 aug 12:06

  André Rieu - Grande Valse Viennoise

Av judi - Onsdag 8 aug 19:40

Pågående utredningar Nedan har vi listat av regeringen tillsatta utredningar och regeringsuppdrag som pågår just nu och som berör personlig assistans. Du ser vilken myndighet och/eller person som håller i utredningen. Vi uppdaterar listan efter hand...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

105 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se