Direktlänk till inlägg 28 maj 2018
En genterapi som kan behandla familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS), en ärftlig form av sjukdomen, har nyligen beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), ett pris som ger incitament för att främja potentiella behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Den undersökande terapin ligger i preklinisk utveckling vid Schweiz Ecoco Polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL).
Terapin använder ett adenoassocierat virus (AAV) som sin virala vektor eller ett fordon för att säkert transportera genterapin till celler. Dess AAV har modifierats för att producera en liten molekyl av ribonukleinsyra (RNA) eller mikroRNA-molekyler som kan blockera genuttryck och följaktligen proteinproduktion.
Forskare vid EPFL förväntar sig att detta mikroRNA kan störa produktionen av superoxiddismutas 1 (SOD1), ett enzym som är känt för att vara involverat i ALS-utveckling och progression
Deras särläkemedelstillstånd stöddes av schweiziska ALS Foundation och Catalyze4Life, ett innovationsprogram på EPFLs Life Sciences School.
Orphan drug status beviljas av EMA till behandling kandidater med potential att förbättra diagnosen, förebyggande eller behandling av en sällsynt sjukdom, definierad av byrån som ett tillstånd som påverkar cirka 5 av varje 10.000 personer. Priset bär både finansiell utveckling och marknadsföring incitament, och vetenskapligt bistånd
Hittat Här
Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...
Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka. Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...
Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa. Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...
Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...
Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...