Direktlänk till inlägg 28 maj 2018

ALS-SOD1-GENTERAPI

Av judi - 28 maj 2018 23:36

En genterapi som kan behandla familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS), en ärftlig form av sjukdomen, har nyligen beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), ett pris som ger incitament för att främja potentiella behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Den undersökande terapin ligger i preklinisk utveckling vid Schweiz Ecoco Polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL).

Terapin använder ett adenoassocierat virus (AAV) som sin virala vektor eller ett fordon för att säkert transportera genterapin till celler. Dess AAV har modifierats för att producera en liten molekyl av ribonukleinsyra (RNA) eller mikroRNA-molekyler som kan blockera genuttryck och följaktligen proteinproduktion.
Forskare vid EPFL förväntar sig att detta mikroRNA kan störa produktionen av superoxiddismutas 1 (SOD1), ett enzym som är känt för att vara involverat i ALS-utveckling och progression

Deras särläkemedelstillstånd stöddes av schweiziska ALS Foundation och Catalyze4Life, ett innovationsprogram på EPFLs Life Sciences School.
Orphan drug status beviljas av EMA till behandling kandidater med potential att förbättra diagnosen, förebyggande eller behandling av en sällsynt sjukdom, definierad av byrån som ett tillstånd som påverkar cirka 5 av varje 10.000 personer. Priset bär både finansiell utveckling och marknadsföring incitament, och vetenskapligt bistånd

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/05/25/potential-familial-als-gene-therapy-named-orphan-drug-by-european-medicines-agency/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Söndag 20 jan 16:38

Gud är ande, och de som tillber honom måste tillbe i ande och sanning. Johannes 4:24 Vem kan förstå eller greppa Gud? Ingen. Det ligger i sakens natur. Men om alla vi människobarn går omkring med en gudagnista inom oss, en sorts gudagiven GPS so...

Av judi - Onsdag 16 jan 21:27

En mänskligt härledd antikropp som specifikt binder onormalt superoxiddismutas 1 (SOD1) vilket också förbättrade sjukdomens symtombild och fördröjde sjukdomsprogression hos möss i en musmodell med amyotrofisk lateralskleros (ALS), visar en studie .An...

Av judi - Torsdag 10 jan 21:01

Pressinbjudan: Utredare presenterar LSS-utredningen   Torsdagen den 10 januari 2019 överlämnar den särskilda utredaren Gunilla Malmborg över Utredningen om översyn av insatser enligt LSS och assistansersättningen till övergångsregeringen. Därefte...

Av judi - Onsdag 9 jan 22:04

Neuropodden fokuserar brett på konsten att leva med en neurologisk diagnos och för ett tillgängligt samhälle för alla. 500 000 människor i Sverige har en neurologisk diagnos och neurologi är en gren av medicinen som behandlar sjukdomar i hjärna...

Av judi - Onsdag 9 jan 21:30

U.S. Food and Drug Administration (FDA) har gett Fast Track-beteckning till Revalesios experimentella terapi RNS60 för personer som diagnostiserats med amyotrofisk lateralskleros (ALS).En fas 2-prövning rekryterar nu deltagare. Fast Track-betecknin...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

107 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se