Direktlänk till inlägg 28 maj 2018

ALS-SOD1-GENTERAPI

Av judi - Måndag 28 maj 23:36

En genterapi som kan behandla familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS), en ärftlig form av sjukdomen, har nyligen beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), ett pris som ger incitament för att främja potentiella behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Den undersökande terapin ligger i preklinisk utveckling vid Schweiz Ecoco Polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL).

Terapin använder ett adenoassocierat virus (AAV) som sin virala vektor eller ett fordon för att säkert transportera genterapin till celler. Dess AAV har modifierats för att producera en liten molekyl av ribonukleinsyra (RNA) eller mikroRNA-molekyler som kan blockera genuttryck och följaktligen proteinproduktion.
Forskare vid EPFL förväntar sig att detta mikroRNA kan störa produktionen av superoxiddismutas 1 (SOD1), ett enzym som är känt för att vara involverat i ALS-utveckling och progression

Deras särläkemedelstillstånd stöddes av schweiziska ALS Foundation och Catalyze4Life, ett innovationsprogram på EPFLs Life Sciences School.
Orphan drug status beviljas av EMA till behandling kandidater med potential att förbättra diagnosen, förebyggande eller behandling av en sällsynt sjukdom, definierad av byrån som ett tillstånd som påverkar cirka 5 av varje 10.000 personer. Priset bär både finansiell utveckling och marknadsföring incitament, och vetenskapligt bistånd

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/05/25/potential-familial-als-gene-therapy-named-orphan-drug-by-european-medicines-agency/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Onsdag 13 juni 01:01

Bioteknikföretaget Kadimastem rekryterar för en klinisk fas 1 / 2a-studie för att testa säkerheten och effektiviteten hos dess ledande cellterapi, som kallas AstroRx, hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS), efter att positiva resultat h...

Av judi - Onsdag 13 juni 00:19

Den kognitiva brist i samband med amyotrofisk lateralskleros (ALS) är kopplade till ett visst mönster av onormala förändringar och förändrat blodflöde i specifika hjärnregioner, visar en studie.Studien med titeln "Brain Structural and Perfusion Signa...

Av judi - Lördag 9 juni 23:18


  ALS-galan 2018  06 02 Hoffman sjunger Playboys spelar #ALS  #Gala ...

Av judi - Lördag 9 juni 22:37


ALS-Galan   ALS-Galan 2018 06 02 på Djuronäset #ALS #Gala ...

Av judi - Måndag 4 juni 23:00

Moderaterna backar inte från det kritiserade förslaget, i vårbudgetmotionen, att höja skatten för personer med sjuk- och aktivitetsersättning. Föräldrakraft / HejaOlika har under några veckor försökt få svar från Moderaterna på kritiken som riktats...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

104 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se