Direktlänk till inlägg 28 maj 2018

ALS-SOD1-GENTERAPI

Av judi - Måndag 28 maj 23:36

En genterapi som kan behandla familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS), en ärftlig form av sjukdomen, har nyligen beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), ett pris som ger incitament för att främja potentiella behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Den undersökande terapin ligger i preklinisk utveckling vid Schweiz Ecoco Polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL).

Terapin använder ett adenoassocierat virus (AAV) som sin virala vektor eller ett fordon för att säkert transportera genterapin till celler. Dess AAV har modifierats för att producera en liten molekyl av ribonukleinsyra (RNA) eller mikroRNA-molekyler som kan blockera genuttryck och följaktligen proteinproduktion.
Forskare vid EPFL förväntar sig att detta mikroRNA kan störa produktionen av superoxiddismutas 1 (SOD1), ett enzym som är känt för att vara involverat i ALS-utveckling och progression

Deras särläkemedelstillstånd stöddes av schweiziska ALS Foundation och Catalyze4Life, ett innovationsprogram på EPFLs Life Sciences School.
Orphan drug status beviljas av EMA till behandling kandidater med potential att förbättra diagnosen, förebyggande eller behandling av en sällsynt sjukdom, definierad av byrån som ett tillstånd som påverkar cirka 5 av varje 10.000 personer. Priset bär både finansiell utveckling och marknadsföring incitament, och vetenskapligt bistånd

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/05/25/potential-familial-als-gene-therapy-named-orphan-drug-by-european-medicines-agency/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Lördag 20 okt 01:24

Intressant perspektiv att vissa av de kolumnister som skriver om oss som belastning och personer som inte skulle ha vård -själv kan bli utan vård .Frågan är ifall jag som person med ALS och rullstolsburen har samma rätt att hävda och bedriva hets kam...

Av judi - Torsdag 18 okt 01:21

Det blev vissa frågor som inte blev besvarade när vi var i Lund här kommer svaren i efterhand .      15 oktober 2018, Peter Andersen, Umeå Några frågor från publiken förblev obesvarade vid Neuros konferens om amyotrofisk lateralskleros (als) ...

Av judi - Tisdag 16 okt 20:39

Forskare avslöjade Immun Mechanism Associated med ALS Progression Forskare har upptäckt att mastceller och neutrofiler - två typer av immunceller - är involverade i degenerering av perifera motorneuron celler och progression i amyotrofisk laterals...

Av judi - Måndag 15 okt 22:05

Sommaren har dragit sig tillbaka    för att återuppstå nästa år      kylan  i vinden  talar om sen höst  färgkavalkaden har nått sin kulmen   morgonsolen kikar fram bland träden   Frostblommor på rutan  talar om vinterns an...

Av judi - Söndag 14 okt 21:57


    Dessa Preparat försämrar ALS !


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

107 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se