Direktlänk till inlägg 28 maj 2018

ALS-SOD1-GENTERAPI

Av judi - 28 maj 2018 23:36

En genterapi som kan behandla familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS), en ärftlig form av sjukdomen, har nyligen beviljats särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), ett pris som ger incitament för att främja potentiella behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Den undersökande terapin ligger i preklinisk utveckling vid Schweiz Ecoco Polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL).

Terapin använder ett adenoassocierat virus (AAV) som sin virala vektor eller ett fordon för att säkert transportera genterapin till celler. Dess AAV har modifierats för att producera en liten molekyl av ribonukleinsyra (RNA) eller mikroRNA-molekyler som kan blockera genuttryck och följaktligen proteinproduktion.
Forskare vid EPFL förväntar sig att detta mikroRNA kan störa produktionen av superoxiddismutas 1 (SOD1), ett enzym som är känt för att vara involverat i ALS-utveckling och progression

Deras särläkemedelstillstånd stöddes av schweiziska ALS Foundation och Catalyze4Life, ett innovationsprogram på EPFLs Life Sciences School.
Orphan drug status beviljas av EMA till behandling kandidater med potential att förbättra diagnosen, förebyggande eller behandling av en sällsynt sjukdom, definierad av byrån som ett tillstånd som påverkar cirka 5 av varje 10.000 personer. Priset bär både finansiell utveckling och marknadsföring incitament, och vetenskapligt bistånd

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/05/25/potential-familial-als-gene-therapy-named-orphan-drug-by-european-medicines-agency/

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Lördag 18 maj 21:02

Exempel på behandlingar och träning vid als  Det är viktigt att så länge som möjligt försöka upprätthålla olika funktioner för att behålla en livskvalitet. Bålstabilitet och balansträning. Utan bålstabilitet fungerar varken armar eller ben. Dessu...

Av judi - Tisdag 14 maj 19:01

Brandlarmet gick på vårdcentralen när jag var där i förra veckan, för min B12 injektion. Alla sprang ut även min sköterska. Jag hade precis blivit inropad av henne. Nu måste vi utrymma! säger hon. Jag och min assistent tar mig till trapphuset på 3dje...

Av judi - Måndag 13 maj 00:08

Taktpinnen i mitt liv   har av ödets nyck lagts   I ALS händer     livet går i moll  får mig att följa    toner av sorg och förtvivlan    tunga som hjärtats    tårar     dagar där jag hör om b...

Av judi - Torsdag 9 maj 17:37

Enkelt blodprov för att mäta nervcellsskador vid Alzheimer. En ny studie bekräftar att ett enkelt blodprov kan ge svar på accelererande nervcellsskador i hjärnan. Proteinet neurofilament light i blodprover, insamlade vid olika tillfällen över flera ...

Av judi - Torsdag 9 maj 17:21

Undernäring hos äldre med neurologisk sjukdom Av Karin Wendin, Albert Westergren   VAD ÄR UNDERNÄRING? Undernäring definieras enligt Socialstyrelsen som ett tillstånd med brist på energi, protein eller andra näringsämnen som orsakar mätbara oc...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

108 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se