Direktlänk till inlägg 14 november 2018

ALS OCH GENTERAPI

Av judi - 14 november 2018 18:26

Teamet från UMass Medical School testade effekten och säkerheten av intratekal (genom ryggradskanalen) leverans av ett modifierat, ofarligt virus som kodade för en SOD1-riktade artificiell miRNA hos primater. Utredarna använde en viral subtyp som visade sig vara säker i kliniska prövningar.

För att rikta så många av de 185 ALS-länkade SOD1-mutationerna som möjligt, identifierade forskarna gemensamma egenskaper i mutationernas DNA-sekvenser.
 
"Detta tillvägagångssätt tillåter oss att rikta in de flesta patienter med en SOD1-mutation med ett enda läkemedel," sa Mueller.

Resultaten visade effektiv viral leverans och minskning av SODl-proteinnivåer med så mycket som 93% hos motorneuroner som kontrollerar muskelkontraktioner. Högre mängder av miRNA korrelerade med större del av SODl-gensläckning i motorneuroner

Varken miRNA-inducerad levertoxicitet eller immunreaktioner hittades. Dessutom påverkade miRNA-molekylen inte andra gener med liknande sekvenser, som är en oro med andra genterapi-tekniker.
"Dessa resultat stöder tanken att genterapi med en artificiell miRNA som riktar sig mot SOD1 är säker och förtjänar ytterligare utveckling för behandling av mutant SOD1-länkad ALS", uppgav laget.
"Vad detta visar är att vi har ett bra sätt att leverera ett RNAi-baserat läkemedel till rätt celler, i tillräckliga kvantiteter för att vi ska kunna tysta den sjukdomsframkallande genen med en engångsbehandling", sa Mueller. "Dessa experiment är i ett stadie där de måste tas till nästa steg och översättas till kliniska prövningar för patienter."
 
Hittat Här
 

 

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - 16 augusti 2023 22:50

Personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har ett mer aktivt medfödd immunförsvar - den del av immunsystemet som fungerar som ett första svar på hot - tenderar att ha snabbare sjukdomsprogression och sämre överlevnad, visade en studie av stor...

Av judi - 23 april 2023 22:07

Nu är det i startgroparna med nationella riktlinjer för ALS -sjuka.   Ett av målen med kunskapsstyrning är att identifiera och prioritera förbättringsområden tillsammans med patienten som en del av vardagen. Det gäller så väl i det enskilda m...

Av judi - 13 februari 2023 17:42

Nytt läkemedel är på gång att godkännas i EMA för ALS -sjuka i Europa.   Det finns ingen botande behandling mot ALS, och behandlingsalternativen för att bromsa sjukdomsförloppet är begränsade. I Sverige och övriga EU finns i dag bara en godkänd s...

Av judi - 7 februari 2023 18:16

Syfte Det övergripande syftet för registret är att göra ALS-sjukvården likvärdig och högkvalitativ och framförallt utvärderingsbar. Att etablera/öka samarbetet mellan samtliga svenska neurologiska universitetskliniker och gemensamt bygga upp en stru...

Av judi - 21 januari 2022 18:23

Neuro polisanmäler läkaren Staffan Bergström 21 januari 2022, Alfred Skogberg I dag polisanmäler organisationen Neuro läkaren Staffan Bergström. Detta efter att Bergström uttalat sig i en radiointervju om hur han överdoserat svårt cancersjuka kvin...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

121 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Besöksstatistik

Länkar


Skapa flashcards