Direktlänk till inlägg 9 januari 2019

ALS OCH NY STUDIE

Av judi - Onsdag 9 jan 21:30

U.S Food and Drug Administration (FDA) har gett Fast Track-beteckning till Revalesios experimentella terapi RNS60 för personer som diagnostiserats med amyotrofisk lateralskleros (ALS).En fas 2-prövning rekryterar nu deltagare.


Fast Track-beteckning är avsedd att förkorta den tid det tar för studien att nå patienter med allvarliga sjukdomar, vilket ger Revalesio möjlighet att få återkommande kommunikation med FDA om de uppgifter som krävs för godkännande av läkemedel.RNS60 kan också vara berättigad till accelererat godkännande och prioritering om relevanta kriterier är uppfyllda.

 

RNS60 är en experimentell förening som verkar på immunologiska- och inflammatoriska mekanismer som är inblandade i ALS.
Prækliniska studier visade att läkemedlet skyddar integriteten hos neuroner och andra stödjande celler i hjärnan och ryggmärgen genom att specifikt modifiera inflammatoriska vägar, vilket förhindrar cellskada eller död.
Terapins skyddande effekter ses inte bara i djurstudier på ALS, men även i multipel skleros, Alzheimers sjukdom och Parkinsons sjukdomsmodeller.

 

"Att ta emot Fast Track-beteckning är en viktig milstolpe på vägen för att utveckla RNS60 som en behandling för patienter som lider av ALS, säger Greg Archambeau, president för Revalesio, i ett pressmeddelande.
En öppen pilotstudie (NCT02525471), som syftade till att definiera RNS60s säkerhet och tolerans i ALS, avslutades nyligen på Boston's Massachusetts General Hospital (MGH).

 

Fynden, "En pilotprov av RNS60 i amyotrofisk lateralskleros", publicerades i Muscle & Nerve.
Forskare rapporterade att 13 av de 16 rekryterade patienterna avslutade studieprotokollet (23 veckor).

RNS60 administrerades på två sätt: genom intravenös infusion en dag i veckan (375 ml infunderad över 40 minuter) och genom inandning (de återstående sex dagarna i veckan, 4 ml / dag) i 23 veckor.

 

Långsiktig administration av RNS60 var säker och väl tolererad, utan några allvarliga biverkningar.
"För personer med ALS faller vital kapaciteten vanligen med cirka 3 procentenheter varje månad," sa Archambeau."Däremot såg vi ungefär samma försämring  över fem månaders behandling i studien vid MGH."
Vital kapacitet är den maximala mängd luft som kan inandas eller utandas från lungan.Sådan mätning kan användas som ett index för andningsfunktionen i ALS.

 

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie (NCT03456882) registrerar deltagare i Italien och USA för att testa effekterna av RNS60 på ALS-biomarkörer och sjukdomsprogression.
Patienterna kommer slumpmässigt att tilldelas RNS60 eller placebo, som kommer att administreras genom intravenös infusion en gång i veckan och inandas via nebulisator varje morgon i 24 veckor.


Alla deltagare kommer också att ta en 50 mg tablett rilutek (riluzole), den enda kända medicinen som påverkar överlevnaden i ALS, två gånger om dagen.
Blodprover för biomarkörsanalys kommer att samlas in under undersökningsperioden, på dag 1 och i fjärde, tolfte och fjärde veckan.RNS60s säkerhets- och potentiella terapeutiska effekter kommer också att utvärderas.

hittat här

https://alsnewstoday.com/2019/01/07/revalesio-rns60-fda-fast-track-status-als-phase-2-trial-recruiting/

 

 
ANNONS

Från
    Kom ihåg mig
URL

Säkerhetskod
   Spamskydd  

Kommentar

Av judi - Söndag 17 mars 06:00

Oh My SoulOh my soul, oh how you worryOh how you're weary from fearing you lost controlThis was the one thing you didn't see comingAnd no one would blame you thoughIf you cried in privateIf you tried to hide it awaySo no one knowsNo one will see if y...

Av judi - Fredag 15 mars 16:30

  Lena Hallengren, Socialminister – ”Vi kommer inte att dra frågan om statligt huvudmannaskap i långbänk”   Lagändringen om sondmatning/andning är ett första steg säger Lena Hallengren. Hon kan dock inte säga om och när det k...

Av judi - Fredag 15 mars 00:48

  Jag har nu levt 10 år med min progressiva funktionsnedsättning .   Det är snart 10 år sedan min första Neurolog sa till mig att Jag led av ålder och inaktivitet Jag undrar hur han tänkte som skrev detta i min journal? Genom åren med sju...

Av judi - Torsdag 14 mars 18:43

  Pi-dagen Pi-dagen firas den 14 mars varje år av människor runt om i världen, detta för att uppmärksamma talet Pi som används i många matematiska formler. Sedan 1988 har dagen firats och USA’s representanthus tog 2009 beslut om att Pi-dagen...

Av judi - Onsdag 13 mars 19:16

Antikroppar mot ALS på gång?   Jodå, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Nus, hyser stort hopp om att ALS-forskarnas antikroppar mot felveckade proteiner ska fungera.   Lyckas de små molekylerna bromsa s...


LIVET MED ALS

SPRÅK

Fråga mig

108 besvarade frågor

MENY

Sök i bloggen

ARKIV

GÄSTBOK

Senaste inläggen

Senaste kommentarerna

Följ bloggen

Följ judis livsväg med Blogkeen
Följ judis livsväg med Bloglovin'

Besöksstatistik

Länkar


Skaffa en gratis bloggwww.bloggplatsen.se