ALS OCH LIVSSTIL

Av judi - 29 december 2018 00:50

Det 29 .nde ALS symposiet och livsstilsfaktorer

Höjdpunkter från symposiet
I epidemiologiska sessionen (5C) fokuserade flera samtal på risken i samband med olika livstidshändelser, och demografin hos personer som utvecklar MND kategoriseras vid början hos olika kroppsregioner. Susan Peters (C37) och hennes kollegor studerade en grupp på 1 500 personer med MND och 3000 kontrolldeltagare och fann att personer som drabbats av huvudtrauma efter 55 års ålder hade en ökad risk att utveckla sjukdomen jämfört med dem utan denna typ av trauma . De fann vidare minskad risk för personer som för närvarande / nyligen tar blodtryckssänkande och kolesterolsänkande medicinering, men denna risk ökade signifikant hos personer som tagit dessa mediciner tidigare i livet. Dessa fynd måste nu undersökas ytterligare för att undersöka de underliggande mekanismer som skulle förklara dessa skillnader.

Adriano Chio (C39) presenterade sin data om utvecklingen av olika varianter inom MND (t ex bulbar, svag arm, övre motorneuron) och hur dessa sannolikt kommer att drivas av olika mekanismer, beroende på faktorer som ålder, kön, och genetik. Till exempel visar hans undersökningar att bulbär varianterna av MND ofta observeras hos äldre åldersgrupper (särskilt över 80 år), och de som har den genetiska variationen C9ORF72. Det faktum att olika varianter av sjukdomen kan vara beroende av specifika faktorer föreslår att sjukdomsmekanismerna kan variera mellan människor som lever med MND.

Vi har också hört från Jane Parkin Kullmann (C40) som diskuterade hennes studie och undersökte effekterna av psykisk stress med hjälp av ett nyutvecklat frågeformulär ALS-Quest, vilket bad 850 personer om eventuellt stressiga livshändelser. Medan resultaten inte visade någon påverkan av stress på utvecklingen av MND, däremot visade sig personer med sjukdomen mer motståndskraftiga jämfört med friska kontroll personer, vilka visar en ökad tendes till att reagera på livsstressorer. Skälen till detta måste nu studeras vidare , eftersom motståndskraften antas vara kopplad till biologiska, sociala och miljömässiga faktorer.

I det slutliga samtalet om symposiet tog Pamela Shaw (C109) oss igenom anekdotiska rapporter och studier som tittar på sambandet mellan fysisk aktivitet och MND, och betonar att bevisen har varit ganska motstridiga.

I en studie var ökad fysisk aktivitet vid vuxen ålder (såsom daglig joggning 20min ) associerad med ökad odds för att utveckla MND, vilket också bekräftades av andra studier.

Medans andra studier kunde emellertid inte hitta någon sådan förening och i vissa fall observerades minskad risk istället.

Professor Shaw avslutade med att säga att fysisk aktivitet kan förstärka de sjukdomsmekanismer som är kända för att bidra till utvecklingen av MND, men detta kan bara vara fallet hos människor som är mer mottagliga, med genetik som spelar en viktig roll.

Därför, även om det för vissa människor inte kommer att leda till MND, kan de med en specifik genetisk variation vara mer benägna att utveckla sjukdomen efter ökad exponering för fysisk aktivitet. Ytterligare arbete kommer nu att fokusera på samspelet mellan miljö och genetiska faktorer för att bekräfta denna teori.

Ytterligare forskningsstudier presenterades i affischsessionen, där Jane Parkin Kullmann (EPI-09) och hennes team fann att exponering för kvicksilver från att äta skaldjur eller från att ha dentala fyllningar innehållande kvicksilver inte ökade risken för att utveckla MND och eventuellt associerat samband kunde beror på andra exponeringskällor eller på grund av ökad känslighet för kvicksilver toxicitet hos vissa personer.

Hittat Här

https://www.mndassociation.org/symposium/symposium-live/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

ALS OCH SATIVEX

Kommentera

Av judi - 28 december 2018 23:23

Cannabis munspray Sativex kan hjälpa till att minska spasticiteten hos patienter med ALS, enligtt Studie i fas 2

19 december 2018 av Patricia Inacio nyheter

Studien "Säkerhet och effekt av nabiximoler på spasticitets symptom hos patienter med motor neuronsjukdom (CANALS): en multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, fas 2-studie" publicerades i tidskriften The Lancet Neurology.

Cannabinoider är farmakologiskt aktiva föreningar som finns i cannabisväxten, där de mest studerade föreningarna är tetrahydrocannabinol (THC) och cannabidiol (CBD).

Spasticitet, ett tillstånd där musklerna är styva, tunga och svåra att röra, är en viktig faktor som bidrar till funktionsnedsättning och minskad livskvalitet hos patienter med ALS och anndra motor neuronsjukdomar, såsom multipel skleros eller cerebral pares.Tidigare studier i MS-patienter har visat att behandling med cannabinoidbaserade läkemedel reducerade smärta och muskelspasticitet.

En grupp forskare i Italien undersökte huruvida cannabinoider kan minska spasticiteten hos patienter med motor neuronsjukdom, inklusive ALS.Fas 2 CANALS-försöket (NCT01776970), som ägde rum vid fyra centra i Italien, registrerade 59 patienter diagnostiserade med ALS eller primär lateral skleros.

Totalt randomiserades 29 patienter till Sativex och 30 till placebo.

Resultaten visade att sex veckors behandling med Sativex förbättrade patienternas välbefinnande i en modifierad Ashworth-skala, med ett medelvärde på 0,11 poäng, jämfört med de i placebogruppen, som såg att deras tillstånd försämrades med ett medelvärde på 0,16 poäng.

Sexton (55%) av 29 behandlingspatienter bedömde sig "överlag som förbättrad jämfört med fyra (13%) av 30 i placebogruppen", skrev forskarna .
Dessutom tolererades Sativex, utan några allvarliga biverkningar rapporterade, och inga deltagare återkallade sig från studien.

Försöksresultaten tyder på att "studiemedicinen...ger första bevis på effektivitet när det gäller att kontrollera spasticitet hos patienter med motor neuronsjukdom, säger forskarna.

De varnade dock för att "innan vi med säkerhet kan rekommendera den rutinmässiga användningen av cannabinoider för symptomatisk hantering av spasticitet hos patienter med motor neuronsjukdom, är ytterligare studier berättigade för att bekräfta våra resultat.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/12/19/cannabis-extract-therapy-sativex-may-help-control-spasticity-als-primary-lateral-sclerosis-phase-2-trial/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

ALS OCH ANTISENSE STUDIE

Kommentera

Av judi - 14 december 2018 06:30

Biogen har beslutat att utnyttja sitt förvärv från Ionis Pharmaceuticals exklusiva rättigheter att utveckla och kommersialisera BIIB067 som en potentiell behandling för amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Beslutet att licensera undersökningen behandlas enligt villkoren i ett samarbetsavtal mellan de två företagen och grundades på kliniska data från kliniska fas 1 som visar att BIIB067 (även känd som IONIS-SOD1RX) .

"De framsteg som gjorts hittills i det kliniska programmet BIIB067 är ett positivt steg framåt", Enligt Michael Ehlers, MD, PhD, vice vd för forskning och utveckling i Biogen, uttalande i ett pressmeddelande.

"Vi är engagerade i vårt mål att lägga fram en terapi för patienter med ALS med SOD1-mutationer, som för närvarande har begränsade eller inga behandlingsalternativ."

BIIB067 är en nästa generations antisense-terapi som består av en liten syntetisk DNA-molekyl utformad för att binde specifikt till SOD1-genen.

Denna nya terapi antas förhindra framställning av onormalt SOD1-protein och potentiellt sakta ner utvecklingen av ALS

Resultat från prekliniska studier har visat att möss som behandlats med BIIB067 kunde bibehålla sin vikt signifikant bättre och överlevde längre än de som behandlades med placebo.

Terapin befanns också återställa ALS-liknande neuromuskulär skada orsakad av giftigt SOD1-protein, samtidigt som det skyddade förbindelserna mellan motorneuron nervceller och muskler och förhindrad nervcellsförlust.

Biogen testar för närvarande olika doser och administreringsregimer för BIIB067 i en fas 1-studie (NCT02623699) hos 70 ALS patienter med genetiskt bekräftade SOD1-mutationer.
Preliminära data som samlats in från 22 patienter visade att behandling med den högsta dosen som testades av BIIB067 under tre månader reducerade signifikant SOD1-proteinhalter i cerebrospinalvätskan.

Dessutom visade patienter behandlade med BIIB067 tecken på långsammare klinisk nedgång, mätt genom ALS Functional Rating Scale-Revised, jämfört med placebo behandlade patienter.
Hittills har BIIB067 visat en acceptabel säkerhets- och toleransprofil som stöder den fortsatta utvecklingen hos ALS.
Bakgrunden till dessa positiva resultat planerar Biogen att fortsätta BIIB067 till en pivotal klinisk studie.

Biogen förväntar sig att meddela fullständiga fas 1-försöksdata vid ett framtida vetenskapligt möte.

Hittat här

https://alsnewstoday.com/2018/12/07/biogen-acquires-full-rights-develop-market-als-therapy-biib067/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

ALS OCH AXONER

Kommentera

Av judi - 13 december 2018 23:43

Vid nervsjukdomen ALS dör de motoriska nervcellerna, motorneuronen, vilket orsakar förlamning. Men långt innan motorneuronen dör förlorar de kontakten med musklerna, då deras utskott, axonerna, förtvinar.

Det är sedan tidigare känt att motorneuron vid ALS dör ”baklänges”, alltså att de först tappar i funktion där axonet möter muskeln för att så småningom helt falla ifrån och dö.

Genom att undersöka förekomsten av RNA i en cell kan man ta reda på vilka gener som är på- och avslagna, vilket speglar en cells funktion och allmänna tillstånd. I nervceller med långa axoner finns det en buffert av RNA i axonet för att de snabbt ska kunna interagera med sin närmiljö, till exempel med muskelceller.

I forskarvärlden finns ett stort intresse för att beskriva förekomsten av RNA i axoner, både i friska celler och i ALS-sjuka, för att få djupare insikt i sjukdomsprocesserna.

Det har dock visat sig vara mycket svårt, då mängden RNA i axoner är mycket liten. Om endast en enda cellkropp kommer med i undersökningsmaterialet blir det kraftigt kontaminerat, ”nedsmutsat”, av cellkroppens RNA, vilket har gjort det svårt att se hur axonernas RNA-buffert faktiskt ser ut.

Hittat Här

https://www.lifesciencesweden.se/article/view/637193/ny_metod_for_att_studera_als_battre?fbclid=IwAR3LPcmQTkSEOwJ4SVu1sljfyVrd9d3_Yc1wCsj8TYUfwtCj30V14Inhxkk

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

ALS OCH ANTIKROPPAR

Kommentera

Av judi - 5 december 2018 19:33

Anelixis Therapeutics har börjat prövningen med patienter i den första human studie på amyotrofa laterala skleros (ALS) med AT-1501, meddelade företaget.

Försöket registrerar för närvarande både friska frivilliga och åtta ALS-patienter för att testa AT-1501s för säkerhet och tolerans av medlet. Forskare kommer också att undersöka hur preparatet beter sig inuti kroppen, inklusive dess metabolism och utsöndring.

"Doseringen av den första personen med ALS är en viktig milstolpe för att bestämma det potentiella nyttan av detta tillvägagångssätt i kampen mot denna fruktansvärda sjukdom", säger Steve Perrin, doktor, VD och koncernchef för Anelixis Therapeutics, i ett pressmeddelande.

AT-1501 är en antikropp som riktar sig mot (CD40L), ett protein som finns på ytan av vissa vita blodkroppar som är inblandad i inflammationer. I ALS produceras CD40L-proteinet i överskott och anses vara involverat i neurodegenerering.

AT-1501 utvecklades av ALS Therapy Development Institute (ALS TDI), med stöd från flera ALS-organisationer, inklusive ALS Association, ALS ONE och ALS Finding a Cure.

Förra veckan meddelade ALS-föreningen att den hade tilldelat Anelixis ytterligare 1 miljon dollar för att hjälpa till med att finansiera studien.

"Vi är stolta att samarbeta med Anelixis och andra ALS-organisationer för att hjälpa till att utveckla denna lovande förening till kliniska prövningar", säger Calaneet Balas, VD och koncernchef för ALS Association. "Genom denna nya finansiering fortsätter vi vårt stöd av nya potentiella behandlingar på tidigt stadium i mänskliga kliniska prövningar."

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/12/03/first-human-trial-als-treatment-candidate-at-1501-begins-dosing/?utm_content=buffer1286c&utm_medium=organic+social&utm_source=facebook.com&utm_campaign=buffer

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

ALS OCH PREVALENS

Kommentera

Av judi - 26 november 2018 22:23

Förekomsten av motorneuronsjukdomar - inklusive amyotrofisk lateralskleros (ALS) - ökar över hela världen, främst på grund av en åldrande befolkning.Sjukdoms förekomsten är störst i höginkomstländer, enligt en global analys av data från 1990 till 2016.

Studien "Global, regional och nationell förekomst av motor neuron sjukdomar 1990-2016: en systematisk analys för Global Burden of Disease Study 2016", publicerades 5 november i The Lancet Neurology.Studien finansierades av Bill & Melinda Gates Foundation.

Det uppskattas att ALS har en världsomspännande medianprevalens med (andel av en population med en sjukdom) på 4,48 per 100,000 - 5,40 i Europa, 3,40 i USA och 2,34 i Asien.
Medan nyligen gjorda studier har gett ytterligare insikter om frekvensen av motorneuronsjukdomar , särskilt ALS, i USA och i Europa, så är det svårt att erhålla tillräckligt med data för att generera global prevalens för alla dessa sjukdomar på grund av avsaknad av medvetenhet och brist på befolkningsbaserade register i vissa delar av världen.

Genom att analysera all tillgänglig data mellan 1990 och 2016 inom Global Study of Diseases, Injuries and Risk Factors Study (GBD) 2016 gav teamet den första rapporten om motorneuronsjukdomar i 195 länder och territorier.

Nära hälften av alla som lever med dessa sjukdomar var relaterade till tre höginkomstregioner: Nordamerika, Västeuropa och Australasien.Följaktligen uppvisade regionerna med höga SDI-nivåer också den högsta sjukdomsbördan.

"Det här konstaterandet är inte överraskande eftersom hälsovårdstjänsterna [i dessa länder] är välutvecklade och ger höga krav på klinisk vård", skrev en irländsk konsultnosolog Orla Harding i en medföljande kommentar i samma journalutgåva."Med åldrande av världsbefolkningen kommer belastningen på motor neuron sjukdomar på hälso-och sjukvården sannolikt att öka betydligt under de kommande årtiondena."

Teamet fann också att den geografiska variationen inte kunde förklaras av någon av de 84 riskfaktorerna kvantifierade i GBD, vilket föreslår en roll av ointefierade riskfaktorer, såsom förfäders ursprung och genetisk bakgrund.

Enligt en överenskommelse rapporterades "en 2017 studie där subkontinenter betraktades som ursprungsberättelser av anor, en högre förekomst av amyotrofisk lateralskleros rapporterades i Europa, USA och Nya Zeeland än i östra Asien", sa forskarna.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/11/12/prevalence-motor-nerve-diseases-including-als-on-rise-as-population-ages/

ALS -FORSKNING · ALS -FORSKNING