Att lägga Azilect (rasagilin) - ett läkemedel som redan godkänts för att behandla Parkinsons sjukdom - till Rilutek (riluzole) kan fördröja utvecklingen av snabb proggressiv amyotrofisk lateralskleros (ALS), enligt en  fas 2-studie .

Däremot utmanas dess positiva resultat av andra läkare som ger upphov till oro för att utformningen av randomiserade, kontrollerade försök inte är idealisk för att dra slutsatser om säkerhet.
Försöksresultat publicerades i studien "Säkerhet och effekt av rasagilin som tilläggsbehandling till riluzol hos patienter med amyotrofisk lateralskleros: en randomiserad, dubbelblind, parallellgrupp, placebokontrollerad fas 2-studie" i tidningen The Lancet Neurology.


Prekliniska studier har visat att Azilect förlängde överlevnaden i en musstudie av ALS på ett dosberoende sätt, ensam eller i kombination med Rilutek (riluzole) - den första FDA-godkända terapin för ALS.

Dessutom visade en liten, öppen, enkel, fas 2-studie (NCT01232738) att Azilect positivt förändrade  ALS-blodbiomarkörer.
Nu presenterar denna studie resultat för en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie (NCT01879241) - sponsrad av Ulm Universitet i Tyskland - som utvärderade säkerhet och effektivitet hos Azilect kombinerat med Rilutek för ALS-patienter.

Resultaten visade att tillägget med Azilect till Rilutek inte påverkade hela gruppens överlevnadstid, inte heller deras övergripande funktion, lungfunktion eller livskvalitet.

Azilect har dock visat sig väsentligt bromsa sjukdomsprogression hos vissa , både när det gäller överlevnad och övergripande funktion, i en delpopulation av deltagare som hade en snabb proggressiv  ALS - definierade som de med en minskning med mer än 0,5 poäng per månad i ALSFRS-R-poäng, mellan första symtomen och början av studien.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/09/21/azilect-may-benefit-fast-progressing-als-patients-phase-2-trial/

Als-konferens hösten 2018

Välkommen att ta del av de senaste forsknings- och behandlingsrönen. På tre olika orter kan vi erbjuda spännande föreläsningar om als.

Neuro bjuder in dig som är intresserad, själv har als, som lever med als i din närhet eller arbetar inom vård- och omsorg samt inom verksamheter som har kontakt med personer som har diagnosen als.

Föreläsare är neurologer som är ledande forskare och kliniskt verksamma inom als. Program och tider varierar något mellan orterna. Kom och ta del av de senaste forsknings- och behandlingsrönen.

Begränsat antal platser, så först till kvarn…..

Kalmar 2 oktober, kl 13-16 Brofästet

Anmälan: senast 25 september

Lund 10 oktober, kl 17:30-20.30 Scandic Star

Agenda

• Als-klinik, omhändertagande, livskvalitet och coping, Ingela Nygren, docent vid Akademiska Sjukhuset, Uppsala
• Als- att förutspå progress. Caroline Ingre, neurolog vid Karolinska universitetssjukhuset Huddinge
• Vad förorsakar als? Genetik och SOD1 prioner, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå
• Kommande läkemedelsstudier med svensk medverkan, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå

• Frågestund

Östersund 21 november, kl 13-16 OSD (f d Folkets hus)

Anmälan: senast 14 november

Agenda

• Als-klinik, omhändertagande, livskvalitet och coping, Ingela Nygren, docent vid Akademiska Sjukhuset, Uppsala
• Als- att förutspå progress. Caroline Ingre, neurolog vid Karolinska universitetssjukhuset Huddinge
• Vad förorsakar als? Genetik och SOD1 prioner, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå
• Kommande läkemedelsstudier med svensk medverkan, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå

https://neuro.se/alskonferens2018

U.S Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Tiglutik, en oral suspension av riluzol, för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Rilutek (riluzole, från Sanofi) har varit tillgängligt i USA som 50 mg tabletter sedan december 1995. ALS-patienter kan dock ha svårigheter att svälja (dysfagi) på grund av muskelsvaghet eller spasticitet i tungan, läpparna, gommen, käken, struphuvudet , struphuvud och övre delen av bålen .

Tiglutik är en förtjockad flytande formula av riluzol (5 mg / ml), administreras två gånger dagligen via en oral spruta och förväntas vara lättare för patienter att svälja. Det har utveckladts av ITF Pharma, ett dotterbolag till Italfarmaco.

Att ha ett terapeutiskt alternativ utformat för att specifikt övervinna utmaningarna med  sjukdomsrelaterad dysfagi i ALS är ett välkommet steg framåt för de många läkare, vårdgivare och personer som lever med ALS som har åberopat riluzole (Rilutek) som första hands  behandling "Hiroshi Mitsumoto, MD, enligt professor i neurologi vid Columbia University vid Neurological Institute of New York och New York-Presbyterian Hospital / Columbia University Medical Center, i ett pressmeddelande

Mitsumoto sa också att en flytande formulering av behandlingen "kan ge möjlighet till mer noggrann dosering och förbättrad patientkompatibilitet."

Denny Willson, ITF Pharmas VD, sa att företaget förutser att Tiglutik kommer att bli tillgängligt för ALS-patienter i USA i mitten av oktober.

Medan priset av behandlingen ännu inte är känt, tillade Willson att överkomlig tillgång är ett mål. "Vi har samarbetat med ett specialapotek för att skapa ett enkelt och okomplicerat produktsupportprogram som hjälper patienter att snabbt och enkelt få Tiglutik", sa han.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/09/07/fda-approves-tiglutik-an-oral-suspension-of-riluzole-to-treat-als/?utm_content=buffer35032&utm_medium=organic+social&utm_source=facebook.com&utm_campaign=buffer

Läkemedelsmyndigheten i Stor brittanien har tillåtit Tikomed att inleda en klinisk fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ILB, i en studie för amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Försöket kommer att äga rum vid Birmingham University Hospital i Birmingham, U.K., med Venkataramanan Srinivasan, MD, som huvudforskare.

Den beräknas att börja de närmaste månaderna,  studien kommer att rekrytera 15 ALS patienter som kommer att få ILB under en 10-veckorsperiod.

"Vi är mycket nöjda med att Storbritanniens läkemedelsmyndighet har beviljat oss tillstånd för vår kliniska fas II-studie för patienter med ALS, säger Anders Svenson, MD, chefsjurist för Tikomed, i ett pressmeddelande.

"Med detta beslut fortsätter vi att leverera på vår kliniska målplan och vi tror starkt på att denna kliniska studie, som ska genomföras vid Birmingham University Hospital, kommer att visa säkerheten och toleransen för ILB vid behandling av ALS."

Förutom U.K.-försöket kommer Tikomed att genomföra en parallell fas 2-studie (NCT03613571) med Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Sverige. I denna försök, som ännu inte rekryteras, kommer 15 ALS-patienter att bli inskrivna och ges ILB via fem veckovis subkutana (under huden) injektioner.

Tikomed är ett i Sverige specialiserat biofarmaceutiskt företag med inriktning på utveckling av terapier för akuta och degenerativa neurologiska och oftalmiska (ögonsjukdomar).

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/23/tikomed-gets-ok-phase-2-als-trial-uk-testing-investigational-ilb/

En ny metod
ILB: s verkningsmekanism kan antingen minska triggarna som leder till celldöd eller förhindra ytterligare försämring /patologi även om triggers är närvarande.

Genom att ta itu med de bakomliggande sjukdomsprocesserna kan ILB avsevärt förbättra resultaten för personer som lider av annars icke behandlingsbara progressiva och invalidiserande tillstånd.

Ett brett användnings område så som vid akuta och neurodegenerativa sjukdomar , amyotrofisk lateralskleros (ALS) och stroke plus traumatisk hjärnskada och glaukom.
Påverkar sjukdomarnas underliggande patologi, vilket möjliggör självreparation istället för att bara behandla symtomen.
Subkutan dosering förenklar administrationen för patienten och gör den lämplig för långvarig behandling.

Hittat Här 

tikomed.com/ilb/

Läkemedelsmyndigheten i Stor brittanien har tillåtit Tikomed att inleda en klinisk fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ILB, i en studie för amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Försöket kommer att äga rum vid Birmingham University Hospital i Birmingham, U.K., med Venkataramanan Srinivasan, MD, som huvudforskare.

Den beräknas att börja de närmaste månaderna,  studien kommer att rekrytera 15 ALS patienter som kommer att få ILB under en 10-veckorsperiod.

"Vi är mycket nöjda med att Storbritanniens läkemedelsmyndighet har beviljat oss tillstånd för vår kliniska fas II-studie för patienter med ALS, säger Anders Svenson, MD, chefsjurist för Tikomed, i ett pressmeddelande.

"Med detta beslut fortsätter vi att leverera på vår kliniska målplan och vi tror starkt på att denna kliniska studie, som ska genomföras vid Birmingham University Hospital, kommer att visa säkerheten och toleransen för ILB vid behandling av ALS."

Förutom U.K.-försöket kommer Tikomed att genomföra en parallell fas 2-studie (NCT03613571) med Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Sverige. I denna försök, som ännu inte rekryteras, kommer 15 ALS-patienter att bli inskrivna och ges ILB via fem veckovis subkutana (under huden) injektioner.

Tikomed är ett i Sverige specialiserat biofarmaceutiskt företag med inriktning på utveckling av terapier för akuta och degenerativa neurologiska och oftalmiska (ögonsjukdomar).

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/08/23/tikomed-gets-ok-phase-2-als-trial-uk-testing-investigational-ilb/

En ny metod
ILB: s verkningsmekanism kan antingen minska triggarna som leder till celldöd eller förhindra ytterligare försämring /patologi även om triggers är närvarande.

Genom att ta itu med de bakomliggande sjukdomsprocesserna kan ILB avsevärt förbättra resultaten för personer som lider av annars icke behandlingsbara progressiva och invalidiserande tillstånd.

Ett brett användnings område så som vid akuta och neurodegenerativa sjukdomar , amyotrofisk lateralskleros (ALS) och stroke plus traumatisk hjärnskada och glaukom.
Påverkar sjukdomarnas underliggande patologi, vilket möjliggör självreparation istället för att bara behandla symtomen.
Subkutan dosering förenklar administrationen för patienten och gör den lämplig för långvarig behandling.

Hittat Här 

tikomed.com/ilb/

Flera nya läkemedel testas mot ALS

13 000 blodprov

Peter Andersen är en av de forskare som fått forskningsbidrag från Hjärnfonden i år. Sedan 1993 har hans forskningsgrupp samlat in mer än 13 000 blodprov från ALS-patienter och deras anhöriga runt om i världen i syfte att hitta gener som är förändrade vid ALS. Idag har 209 olika mutationer i genen för SOD1 hittats och 49 av dem har Peter Andersens grupp identifierat

De olika mutationerna i SOD1-genen ger skilda sjukdomsförlopp, i vissa fall ett snabbt förlopp med en överlevnadstid på mindre än ett år, i andra fall har sjukdomen ett långsammare förlopp.

Peter Andersen och hans grupp deltar i flera kliniska studier där man testar läkemedel mot ALS. Bland annat har han varit med och testat ett läkemedel mot malaria, som minskar mängden SOD1 i ryggmärgsvätskan.

Han har också deltagit i studier där ett läkemedel (arimoclomol) som motverkar felveckningen av SOD1, testats på en mindre grupp patienter med mutationer i SOD1 genen.

-Arimoclomol är ett väldigt intressant läkemedel som nu kommer att testas i en Fas 3 studie, dvs i en större grupp patienter. Vi var med när läkemedlet testades tidigare och de patienter som fick läkemedlet klarade sig klart bättre än de som inte fick det.

Genterapi och hjärtsviktsmedicin

Det finns planer på fler läkemedelsstudier mot ALS bland annat med genterapi där syftet är att minska produktionen av SOD1. Ett läkemedel som i dag används för att behandla hjärtsvikt kommer också att testas på ALS-patienter och där är förhoppningen att nervimpulserna ska förstärkas.

Sedan mitten på 1990-talet har forskarna i Umeå preparerat celler från hudbiopsier man tagit från patienter och deras friska släktingar. Idag har man en samling på celler från cirka 80 patienter med olika typer av ALS som bär på olika sjukdomsgener för ALS.

Läkemedelsprövning på cellnivå

Genom att testa olika läkemedel på patientens fibroblaster kan forskarna se vilket som kan fungera som behandling för just den patienten. Det blir som en läkemedelsprövning på cellnivå. Metoden är under utveckling nu men i framtiden är det tänkbart att den kan användas som ett sätt att välja ut rätt behandling.

Hittat Här

https://www.hjarnfonden.se/2018/08/flera-nya-lakemedel-testas-mot-als/#

KI-forskaren Fang Fang har tilldelats det prestigefyllda ERC Starting Grant för sin forskning om bakteriefloran i magtarmkanalen och utvecklingen av den neurodegenerativa sjukdomen ALS. Totalt investerar det europeiska forskningsrådet (ERC) i år 603 miljoner euro i anslag till 403 unga, framstående forskare.

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en sällsynt men förödande neurodegenerativ sjukdom som i brist på effektiv behandling leder till döden inom några år efter diagnos.

På senare år har man allt mer börjat betrakta ALS som en så kallad systemisk sjukdom, som inte enbart omfattar det centrala nervsystemet utan även andra delar av kroppen.

I det projekt som nu finansieras av ERC, ska Fang Fang och hennes team undersöka det sjukdomsspecifika samspelet mellan kroppens ämnesomsättning, magtarmfloran och det adaptiva immunsystemet, vilket enligt forskarna kan spela en väsentlig roll i utvecklingen av ALS.

I projektet ingår även att i studier på möss försöka utvärdera en typ av behandling som inriktar sig på detta samspel. Forskarna kommer att använda sig både av epidemiologiska och experimentella metoder i sitt arbete.

Hittat Här 

http://www.neurologiisverige.se/prestigefyllt-anslag-als-forskning-publicerat-2018-08-15-1447-uppdaterat-2018-08-15-1532this-page-english-ki-forskaren-fang-fang-foto-martin-stenmark-ki-forskaren-fang-fang-foto-martin/