judis livsväg

Inlägg publicerade under kategorin ALS -FORSKNING

ALS OCH GENTERAPI

Av judi - 14 november 2018 18:26

Teamet från UMass Medical School testade effekten och säkerheten av intratekal (genom ryggradskanalen) leverans av ett modifierat, ofarligt virus som kodade för en SOD1-riktade artificiell miRNA hos primater. Utredarna använde en viral subtyp som visade sig vara säker i kliniska prövningar.

För att rikta så många av de 185 ALS-länkade SOD1-mutationerna som möjligt, identifierade forskarna gemensamma egenskaper i mutationernas DNA-sekvenser.

"Detta tillvägagångssätt tillåter oss att rikta in de flesta patienter med en SOD1-mutation med ett enda läkemedel," sa Mueller.

Resultaten visade effektiv viral leverans och minskning av SODl-proteinnivåer med så mycket som 93% hos motorneuroner som kontrollerar muskelkontraktioner. Högre mängder av miRNA korrelerade med större del av SODl-gensläckning i motorneuroner

Varken miRNA-inducerad levertoxicitet eller immunreaktioner hittades. Dessutom påverkade miRNA-molekylen inte andra gener med liknande sekvenser, som är en oro med andra genterapi-tekniker.
"Dessa resultat stöder tanken att genterapi med en artificiell miRNA som riktar sig mot SOD1 är säker och förtjänar ytterligare utveckling för behandling av mutant SOD1-länkad ALS", uppgav laget.
"Vad detta visar är att vi har ett bra sätt att leverera ett RNAi-baserat läkemedel till rätt celler, i tillräckliga kvantiteter för att vi ska kunna tysta den sjukdomsframkallande genen med en engångsbehandling", sa Mueller. "Dessa experiment är i ett stadie där de måste tas till nästa steg och översättas till kliniska prövningar för patienter."

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/11/14/gene-therapy-that-lowered-sod1-protein-in-primates-useful-als-study-suggests/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

INOSINE OCH ALS

Kommentera

Av judi - 30 oktober 2018 23:23

Behandling med en förening som kallas inosin har under 12 veckor gett ökade nivåerna av antioxidant urat, ett neuroprotektivt medel, hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) enligt en pilotstudie

Undersöknings terapin visade också en positiv säkerhets- och toleransprofil, vilket indikerar att det kan ha potential som ALS-behandling.

Oxidativ stress har blivit implicerat hos ALS,som ett resultat som stöds av förmågan hos antioxidant Radicava (edavaron, av MT Pharma America) för att sakta sjukdomsprogressionen. Nivåer av urat, en naturligt förekommande förening med föreslagna neuroprotektiva effekter, kan ökas vid behandling med Radicava.

Under de första två veckorna tog patienterna två dagliga 500 mg kapslar inosin - oralt eller genom en pegg. Dosen justerades sedan upp till två kapslar tre gånger dagligen för att uppnå en uratnivå på 7-8 mg / dL.

Studiens primära resultat var säkerhet - förekomst av biverkningar - och tolerans av preparatet.

Behandlingseffekter på plasma-biomarkörer av oxidativ stress och skada bestämdes också.

Dessa markörer var 3-nitrotyrosin, som tidigare rapporterats vid förhöjda nivåer hos ALS-patienter vid en studie på möss av sjukdomen, naturligt förekommande glutation och FRAP-analysen av total plasmaantioxidantkapacitet. Nivåer av glutation mättes också i hjärnans motorcortex med en teknik som kallas magnetisk resonansspektroskopisk avbildning.

"Inosine verkade säkert, väl tolererat och effektivt för att höja serumuratnivåerna hos människor med ALS", skrev forskarna. "Dessa resultat, tillsammans med epidemiologiska observationer och prekliniska data som stöder en neuroprotektiv roll av urat i ALS-studier, ger motiveringen till större kliniska prövningar som testar inosin som en potentiell sjukdomsmodifierande terapi för ALS."

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/10/29/als-pilot-trial-finds-inosine-treatment-safe-potential-benefits/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

FRÅGOR OCH SVAR OM ALS

Kommentera

Av judi - 18 oktober 2018 01:21

Det blev vissa frågor som inte blev besvarade när vi var i Lund här kommer svaren i efterhand .

15 oktober 2018, Peter Andersen, Umeå

Några frågor från publiken förblev obesvarade vid Neuros konferens om amyotrofisk lateralskleros (als) 10 oktober i Lund. Men här kommer några av svaren i efterhand från Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå.

https://neuro.se/artiklar/evenemang/als-konferens-hoesten-2018/fraagor-och-svar-om-als/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

ALS-MASITINIB

Kommentera

Av judi - 16 oktober 2018 20:39

Forskare avslöjade Immun Mechanism Associated med ALS Progression

Forskare har upptäckt att mastceller och neutrofiler - två typer av immunceller - är involverade i degenerering av perifera motorneuron celler och progression i amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Dessa resultat förtydligar också varför masitinib - en läkemedels studie för ALS som riktar sig mot mastceller - kan vara en effektiv behandling för denna allvarliga sjukdom.

Studien "Mastceller och neutrofiler som förmedlar degenerering av perifera motorneuron celler i ALS", publicerades i Journal of Clinical Investigation Insight.

ALS kännetecknas av progressiv svaghet och förlamning orsakad av degenerering av motor neuroner.

Medan inflammation - associerad med reaktiva immunceller - är en känd underliggande mekanism hos ALS i centrala nervsystemet (ryggmärgen och hjärnan) däremot är det fortfarande oklart hur inflammationen påverkar de perifera motorneuron cellerna.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/10/12/researchers-unravel-immune-mechanism-associated-als-progression-rat-study/

ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

DESSA MEDICINER FÖRSÄMRAR ALS

Kommentera

Av judi - 14 oktober 2018 21:57

Dessa Preparat försämrar ALS !

ALS -FORSKNING · ATT LEVA MED ALS

Dela · Kommentera

ALS FORSKNING

Kommentera

Av judi - 12 oktober 2018 20:16

Skriv upp dig följ länken om du vill delta i något av ovanstående läkemedels studie .Skriv upp dig för framtida studier svara på frågorna och lämna din E-majl.

https://leapcureals.studies.leapcure.com/?lang=se-se

Allmänt · ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

Live sändning ALS-Konferens

Kommentera

Av judi - 10 oktober 2018 11:12

Scandic star Live sändning av ALS-Konferensen i kväll Följ Länken

Lund 10 oktober, kl 17:30-20.30 Scandic Star

Agenda

Als-klinik, omhändertagande, livskvalitet och coping, Ingela Nygren, docent vid Akademiska Sjukhuset, Uppsala
Als- att förutspå progress. Caroline Ingre, neurolog vid Karolinska universitetssjukhuset Huddinge
Vad förorsakar als? Genetik och SOD1 prioner, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå
Kommande läkemedelsstudier med svensk medverkan, Peter Andersen, professor i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus, Umeå

Frågestund

https://scandicstarlund.play.livearena.com/single/Live/fc00c2d861864ba6e85f419dcdeac597

Allmänt · ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

troloxamide quinone,

Kommentera

Av judi - 3 oktober 2018 22:12

BioElectrons EPI-589 visar positiva resultat hos ALS-patienter i fas 2a-försök

Undersökningsförening EPI-589 visade sig vara säker och vältolererad, förbättrade biomarkörer av neuroinflammation och visade tecken på att sjukdomsprogression saktade hos patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) enligt en avslutad klinisk fas 2a-studie.

BioElectron Technology Corporation EPI-589, eller (R) -troloxamidkinon, är en 250 mg filmdragerad tablett med omedelbar frisättning, avsedd att tas oralt.

Det riktar sig mot oxidoreduktasenzymer, som är ansvariga för överföring av elektroner mellan molekyler och kritisk i energiregulering, inflammation och "programmerad" celldöd - i motsats till celldöd som orsakas av skada.

Förutom ALS utvecklas terapier för neurodegenerativa sjukdomar som kännetecknas av inflammation, inklusive Parkinsons sjukdom.

Kliniska bedömningar föreslog vidare att EPI-589 kan sakta sjukdomsprogression, som bedömts av ALS Functional Rating Scale-Revised, och förbättra patientens greppstyrka och sväljnings förmåga .

"Dessa data som visar dossäkerhet, tolerans och sjukdomens biomarkörseffekt ger alla en stark grund för den fortsatta utvecklingen av EPI-589 för ALS, säger Matthew Klein, BioElectrons VD, i ett pressmeddelande.

Klein sade också att effekten på biomarkörer av neuroinflammation och sjukdomsprogression "stöder utvecklingen av EPI-589 för andra neurologiska störningar som karaktäriseras av neuroinflammation."

Resultaten av denna försök är väldigt uppmuntrande för ALS- säger Robert Miller, MD, studiens huvudutredare och chef för Forbes Norris ALS / MDA Research and Treatment Center vid CPMC."En säker och effektiv oralt administrerad medicinering skulle vara ett viktigt tillskott till behandlingen av ALS-patienter."

Försöksresultat presenteras vid det 29: e internationella symposiet om ALS och Motor Neuronsjukdom, som äger rum 7-12 december i Glasgow, Skottland.

BioElectron, tidigare känt som Edison Pharmaceuticals, planerar nu en längre placebokontrollerad studie för att fastställa kliniska fördelar.

EPI-589 utvecklas i samarbete med Sumitomo Dainippon Pharma, som innehar licensrättigheter för föreningen i Japan och Nordamerika.

Det är BioElectrons andra förening i klinisk utveckling efter EPI-743, som riktar sig mot mitokondriell sjukdom och relaterade sjukdomar.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2018/10/03/epi-589-shows-positive-results-als-patients-phase-2a-trial/

ALS -FORSKNING · ALS -FORSKNING

Dela · Kommentera

...

14 15 16 17 18 19 20 21 22

...