Juli drar igång med buller och bång. Jag har ansökt om utökad assistans hos F- Kassan tidigare i år. Vilket har dragit ut på tiden med bedömningar och godkännande från försäkringskassan.

Det verkar som att jag inte får detta fullt ut från staten. Förslaget ligger på 14 ,5 timme per dag där man lagt 1 timme väntetid på dagen vilket är lag stridigt, totalt 17,5 timme per dygn inklusive vänte tid på natten  

God fortsättning på midsommaren

Forskning som pågår:

1. REFALS levosimendan/placebo fas-3 48 veckors studie: Rekrytering av nya patienter till REFALS kommer sannolikt att sluta innan 1 juli 2019. Patienter som genomför hela REFALS kommer om de önskar det att kunna fortsätta i en REFALS-ES (Extension study). Första svenska patienten för REFALS-ES väntas bli aktuell under september 2019.

2. ORARIALS-01 arimoclomol/placebo fas-3 18 månaders studie: inga fler patienter kommer att inkluderas eftersom målet på 215 patienter har nåtts. Även ORARIALS-01 kommer så småningom att fortsätta i en förlängningsstudie (som i Sverige i praxis kommer börja ht2020).

3. Biogens ASO-genterapi SOD1 fas-2 placebo-kontrollerad studie är nu slut: Preliminära resultat presenterades på American Academy of Neurology i Philadelphia och på ENCALS in Tours i maj av prof. Timothy Miller, University of Washington: Studien är POSITIV (läs pressmeddelande från Biogen: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-present-new-interim-data-its-phase-12-clinical-study).

Resultaten är bättre än i någon tidigare studie och det på samtliga mätparameter (Endpoints) inkl ALSFRS-R, muskelfunktion, SVC och överlevnadstid jämfört mot placebo. Där var en tydlig dos-respons där 100mg gruppen klarade sig klart bäst: i 100mg gruppen observerades en 37% reduktion i halten av SOD1 protein i CSV. ASO SOD1 läkemedlet som nu har fått namnet Tofersen ges vid injektion in i ryggmärgsvätskan lumbalt.

Nya kommande studier:

4. Som en följd av de mycket positiva och lovande resultat i ASO SOD1 studien, har Biogen snabbt gått vidare till en fas-3 efficacy studie (som har fått namnet ”VALOR”) med samma Tofersen antisenseoligonukleotid läkemedel: 60 patienter alla med SOD1 mutation planeras att inkluderas snarast. De första patienter har redan inkluderats i VALOR i USA och vi hoppas snart att kunna börja i Umeå eftersom godkännande från Etikprövningsmyndigheten i Uppsala klart.

Hittat Här

https://neuro.se/artiklar/alstreats-laekemedelsstudier-angelaegna-foer-patienterna/?fbclid=IwAR0VexWnAhhxlk9xL2qp5Rfg3_Pl-NJe8ZekM3stDCdHw9uWkbJ_GI1PU8M

Masitinib är utformat för att minska symtomen på ALS genom att rikta proteiner som kallas tyrosinkinaser, vilka spelar en roll i inflammatorisk process.En tyrosinkinashämmare (TKI), masitinib blockerar effekten av immunceller som kallas mastceller och microglia, vilket främjar neurodegenerering.

AB Science ansökte till EMA för villkorligt godkännande för försäljning av masitinib för ALS i oktober 2016. Ansökan lämnades efter masitinib uppfyllde sitt primära mål för att förbättra ALS-patienternas funktion i en klinisk fas 2/3 AB10015-studie (NCT02588677).Försöket testade effektiviteten och säkerheten hos masitinib i kombination med Rilutek (riluzole) jämfört med Rilutek och placebo.

Det optimerade protokollet reviderades och validerades av EMA, och kommer att inkludera patienter i fler stadier av sjukdomen, särskilt de med mindre svåra ALS. Protokollet ändrar också dosen av masitinib mellan 3 och 6 mg / kg / dag, beroende på varje deltagares svar, för att minska antalet utfall på grund av toleransproblem.

Studien kommer att anmäla 500 deltagare över 50 medicinska centra specialiserade på ALS, och utvärdera förändringar i den reviderade ALS-funktionskalan (ALSFRS-R) - mätmöjligheter som gångförmåga, tal, handkontroll och andning - efter cirka fyra månaders behandling . Studien förväntas börja under andra halvåret 2019.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/06/11/ab-science-masitinib-study-test-oral-treatment-mildly-severe-als-ems-validated/

Låga nivåer av membralinprotein i hjärncellerna som stöder och skyddar neuroner leder till ackumulering av neurotransmittorsglutamatet till nivåer som inducerar att motorneuroner dör , visar en studie på möss med ALS .
En genterapi som räddade membralin nivåerna förlängde mössens överlevnad med ALS, vilket stöder en terapeutisk potential för membralin-riktade terapier.

Studien "Membralinbrist dysregulerar astrocytisk glutamathemostas som leder till ALS-liknande försämring" publicerades i The Journal of Clinical Investigation.

Nu har forskarna identifierat vid Sanford Burnham Prebys i San Diego ett protein som kallas membralin som verkar spela en nyckelroll i utvecklingen av ALS.

Forskare hade tidigare visat att membralin är en del av ett proteinavfallsmaskineriet som kallas det endoplasmatiska retikulära associerade nedbrytningssystemet - ett nyckelproteins kvalitetskontrollsystem.

Faktum är att proteinet visat sig vara viktigt för att förhindra ackumulering av toxiska aggregat eller proteinklumpar som främjar utvecklingen av Alzheimers sjukdom.

Med hjälp av en genterapi där membralin levererades i ryggmärgen på möss med ALS i en studie  , fann forskarna att mössen levde nästan två veckor längre än kontrollmössen, vilket stöder den terapeutiska potentialen för membralin-riktade terapier.

"Dessa resultat indikerade att membralin uttrycket kan vända neurotoxiska effekter, förlänga livslängden", sade utredarna.

Både i djurstudier på ALS och i ryggmärgsvävnad från ALS-patienter - vilket inkluderar både familjär- och sporadiska sjukdomsformer - har man funnit reducerades nivåer av EAAT2 och membralin, berättade forskarna.

"Vår studie gav en mekanism för ALS-patogenes där membralin begränsade glutamatets neurotoxicitet, vilket tyder på att modulerande membralin har potential vid ALS-terapi", enligt studiens slutsats .

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/06/12/restoring-levels-membralin-protein-may-extend-survival-als-mouse-study-suggests/

Såhär använder jag hostmaskinen 

1.Förebyggande dagligen för att motverka lunginflammationer.

2 Hjälpa till med att ta bort ökad salivation och slemproduktion när jag sätter i halsen

3.När jag får kramp i halsmuskulaturen och inte kan andas .

En hårdare stöt som löser krampen .Ifall detta inte hjälper använder jag Nebulisator med mediciner som är luftrörs vidgande i första hand och ytterligare en annan medicin vb .som är slemlösande .

Alla dessa är egenvård och står nedskrivet på ett papper att när så sker pekar jag på pappret och assistenten utför min ordination eller är min förlängda arm vid medicinering
Jag har även en ordination på att använda nebulisator med koksalt på morgonen när jag vaknar för att jag är torr i munnen efter nattens användande av ventilatorn tungan fastnar i gommen .

Sköna Juni välkommen imorgon har vi Nationaldagen .Denna kvällen är kvalmig och klibbig med flugor som sitter som klister på huden .Det är sommar nu ,imorgon skall visst bli åskskurar .Kanske dans på loge också .Det återstår att se.

Vissa kolesterolreducerande statiner kan minska risken för ALS, enligt en stor Medicare-baserad studie 

Användning av statiner, kolesterolsänkande mediciner, som andvänt medicinen för mer än ett år var kopplat till en lägre risk att utveckla amyotrofisk lateralskleros (ALS) bland äldre vuxna,enligt  en stor studie av Medicare-stödmottagare.
Studien "Förhållande mellan statiner och andra kolesterolsänkande läkemedel och risk för amyotrofisk lateralskleros hos de amerikanska äldre" publicerades i tidskriften Amyotrophic lateral sclerosis and Frontotemporal Degeneration.

Statiner är allmänt föreskrivna blodkolesterolsänkande läkemedel. Vissa rapporter har föreslagit att deras användning kan kopplas till ökad risk för ALS. Andra studier hittade emellertid ingen association mellan statiner och ALS.
Forskare vid National Cancer Institute och kollegor på andra ställen utvärderade sambandet mellan ALS-risk och statin användning i Medicare-registrerade ALS-patienter i USA från 2006-2014.
Totalt sett identifierade forskare 10.450 individer diagnostiserade med ALS, medianåldern 74 år och 51% kvinnor. De omfattade ålders- och könsbestämda kontroller, totalt 104 500 personer.
Bland ALS-patienterna och kontrollerna använde 46,6% och 48,6% av dem statiner. Den övergripande användningen av statiner var kopplad till en lägre risk för ALS.

"Risken för ALS var 13% lägre bland de föreskrivna statindrogerna mer än ett år före en ALS-diagnos", skriver forskare.

Sammantaget "i denna riksomfattande befolkningsbaserade studie observerade vi en lägre ALS-risk i samband med statiner och erbjuder nya bevis för att "fibrater kan vara relaterade till minskad risk", skriver forskarena.

"Det skulle vara informativt att utvärdera dessa relationer i andra databaser med bredare åldersintervall, längre uppföljning, mer detaljerad information om variabler och lipidmätningar," avslutade studien.

Hittat Här

https://alsnewstoday.com/2019/05/29/cholesterol-lowering-statins-decrease-risk-als-study/?utm_content=buffera3b17&utm_medium=organic+social&utm_source=facebook.com&utm_campaign=buffer&fbclid=IwAR2CnwVyb0j64voLBv83ofqYbv5yHboQwvisQpgnpIeTPg90

wz89vbeUP0Q